Regulatory Sciences in Biomedicine
Stakeholders
Traject van lab naar kliniek:
- Onderzoekers: identificeren moleculen, hun verschillende targets en de mechanismen
waarmee ze werken
o Academic: fundamental research, hypothesis-driven, mechanisms & preclinical models
o Clinical: PT-oriented research, clinical studies, diagnostics & treatment
o Translational: bridge between lab and clinic, validation, preparation for clinical
application
- Industrie: translate wat de er in het lab wordt gevonden naar een groter scale om dit op de
markt te brengen -> in pil zetten bijvoorbeeld (hierin zitten ook onderzoekers tussen)
o Pharmaceutical products (Big Pharma: Novartis, Janssens, Roche)
o Diagnostiek producten
o Biotech SMEs: kleinere start ups (nemen meer risico’s)
o Contract Research Organisation (CROs): helpen grote industriën met regulatoire regels
(begeleiding)
- Regulatoire autorities: wordt het onderzoek volgens de regels gedaan? Hebben ze
toestemming voor het onderzoek, van de PT…?
- PTen/sociaty/organisaties: gaan de GM en therapiën gebruiken => de users (wat is echt
nodig? => zodat onderzoek/industrie dit niet voor niks doet) (hierin zitten ook experten die
een brug vormen tussen onderzoek en zieke PTen om beter uit te leggen hoe dingen zijn, hoe
ze werken als de PTen dit niet begrijpt/of te ziek is)
- HC professionals: dokters, verpleegster, apothekers -> zitten in direct contact met de PTen
=> brengen de PTen dichter bij het onderzoek (onderzoek zit niet in contact met de PTen,
gaat via de dokters)
KUL: 1 legaal entitie verdeeld over 3 entities:
- Gasthuisberg:
o Hebben een Clinical Trial Center (CTC): als je een clinical trial wilt opzetten met PTen
moet je hier langs: controleren of het mogelijk is
o Hebben de Biobank: de storage of samples (als je bloed wilt collecteren moet je van de
biobank)
- Education and research:
o Research Coordination Office (RCC): helpen een protocol op te zetten voor research uit
te voeren, hoe ze funcings moeten zoeken
- Leuven Research & Development (LRD): valorisatie unit
o Technology Transfer Office: helpt onderzoekers patterns te zetten op hun onderzoek,
hun product te beschermen en helpen bij het in contact brengen van een industrie (bij
extern contact)
-> Ethics committees: deze is onafhankelijk en dus niet in ons etitieit -> verschillende soorten
- Social and Societal Ethics Committee (SMEC): social, behavioral, and non-medical human
research (interviews, surveys met gezonde personen)
- EC Research UZ / KU Leuven: medical-scientific and clinical research involving humans
(clinical trials)
- Ethics Committee Care (EC Care): ethical aspects of PT care and use of donated human
biological material (euthanisie: zouden we het in deze case doen, hoe?)
- Ethical Committee for Animal (ECD): experimentation Animal research and experimentation
(voordelen voor ons vs nadelen voor de dieren)
- Ethical Committee on Dual Use, Use & Misuse applications (EC DMM): research with potential
dual-use, military Military, or misuse risks
- Education & Support Committee (OBC): support and ethical guidance for master’s theses
(often Biomedical Sciences)
1
, - Privacy & Ethics Team (PRET Team): data protection, privacy review, and compliance support
(not a formal ethics committee)
Payers: het kan op de markt komen, maar als het te duur is, heeft het geen zicht -> de terugbetaling
van medicijnen wordt nationaal geregeld (niet europees aangezien de taxen ook nationaal zijn) =>
mogelijk dat sommige medicijnen wel bijvoorbeeld in Duitsland zijn, maar niet in Spanje omdat ze
daar het geld niet hebben om het medicijn terug te betalen => PT inegalieties zijn mogelijk
België:
- National Public Payer – INAMI / RIZIV: belangrijkste nationale ziektekostenverzekerings-
instelling -> stelt vergoedingsregels vast voor therapieën, medicijnen en medische ingrepen,
evalueert kosteneffectiviteit en klinisch nut (voor alle Belgen levenden in België)
- Zorgverzekeraars (Mutualiteiten / Mutualités): beheren de ziektekostenverzekering voor
burgers, innen premies en vergoeden zorg volgens de INAMI/RIZIV-regels, fungeren als
schakel tussen PTen en het nationale vergoedingssysteem (brug)
- Particuliere verzekeringsmaatschappijen: aanvullende dekking, beperkte rol bij
standaardtherapieën, soms gebruikt voor experimentele of dure behandelingen
Interaction between the different stakeholders – example: als er een studie is op PTen omdat ze een
vaccin willen onderzoeken en bloed willen collecteren
-> Onderzoeks kijken naar het vaccin -> moeten naar de clinical trials -> moeten naar de biobank
voor samples -> moeten door de datat protection om personele data over de patiëneten te
beschermen -> en dan door de ethic commitee om autorisatie te hebben
Interaction between the different stakeholders – example:
- Local level: iets in de genen inpuiten => ethical committee vergunning nodig
- National level: komt het op de markt? => clinical trials => nationaal laten vergunning nodig
- European level: als de clinical trials positief zijn moeten ze nog op europees level een
vergunning hebben om op de markt komen
=> Verschillende beslissingen worden op verschillende levels gecontroleerd en beslist
Waarom zijn regulaties nodig?
Doro higher risk dramas in the past => om PTe te beschermen (safety en well being), scientific
quality (moeten robusten results opbrengen, ethic committees die naar de verschillende stappen
kunnen kijken + naar het personeel), transparency (wat ga je ermee doen), vertrouwen
=> Evenwicht nodig tussen:
- Innovatieve therapiën en veiligheid ervan
- Snelheid van resultaten omdat patiëten erop wachten en de thoroughness (stappen niet
skippen)
Regulering als faciliterende factor
- Duidelijkheid: duidelijke regels en richtlijnen helpen alle belanghebbenden de vereisten en
processen te begrijpen
- Gelijk speelveld: zorgt voor eerlijke concurrentie en consistente normen tussen bedrijven en
landen
- Internationale erkenning; faciliteert toegang tot de wereldmarkt en wederzijdse acceptatie
van goedkeuringen en gegevens
Zonder regels is er uncontrolled groei (dus veel producten maar met veel invalidities), inequality
(sommige landen zouden wel toegang hebben tot dingen, sommige niet), veel loss of trust in de
wetenschap => regels vermijden dit
VB.:
- Gebrek aan bescherming van deelnemers; geen geïnformeerde toestemming of waarborgen
→ risico op schade of uitbuiting
- Slecht onderzoeksontwerp: onbetrouwbare of bevooroordeelde resultaten → goedkeuring van
ineffectieve of onveilige behandelingen
2
, - Problemen met de data-integriteit: onnauwkeurige of onvolledige gegevens → verkeerde
conclusies, risico voor de PT
- Ethische schendingen: schending van de rechten, privacy en waardigheid van deelnemers
- Geen onafhankelijk toezicht: verhoogd risico op fraude, wangedrag of nalatigheid
- Beperkte transparantie: resultaten worden niet openlijk gedeeld → verlies van vertrouwen bij
PTen en de wetenschappelijke gemeenschap
Regelgeving = beschermt PTen en waarborgt kwaliteit, maakt innovatie en toegang mogelijk,
gebaseerd op wetenschap en transparantie, evolueert naar meer efficiënti
Bureaucratie = veroorzaakt onnodige vertragingen en papierwerk, vaak inefficiënt en star, wordt
gezien als kostbaar en traag
Regulaties
- EU Regulation: verordering => binding legislatie => wordt voor iedereen opgezet en iedereen
moet dit als volt volgend
- EU Directives: moeten in de law komen van het land -> het mag een beetje afwijken en
interpretaties is vrijer, maar het concept moet hetzelfde blijven
- National laws
- Soft guidelines: only applicable voor dingen met specifieke processen
-> Hebben een dynamic character: kunnen over de tijd veranderen
Domains where regulation is key: ethics approval, (pre-)(clinical) research, pathology, data (re-)use,
belgian medical laboratories, in vitro diagnostics, ATMPs, Biobanking, market authorisation,
reimbursement, stakeholder involvement & financing
3
, Minne Casteels – 17/02/26 (deel Medical law, hospitals MC)
Increased jurification door changing in societal options (abortion, euthanasia, PT’s right), meer
scientific research, transfer data, rapid technological advance (IVF, research on embryos), impact on
EU-legislation (medical experiments, organs, medical devices…), legal obligations door infectious
epidemics (tuberculosis, Ebola, covid)
Practice of medicine = medical professional secrecy is a fundamental ethical and legal duty
requiring HC providers to keep all PT information confidential, including identity, diagnosis, and
treatment, to foster trust. This obligation extends beyond the PT's death and covers all information
acquired during professional practice. Information can only be disclosed with PT consent, or legally
required exceptions such as serious, imminent threats to life or reporting abuse (want medical
dossier kan bepaald genetisch ziektes bevatten -> confidentieel zelfs wanneer de PT dood is)
Obligatory organisation of a hospital (in Belgium) (wettelijk verplicht):
The medical director (chief medical officer) = dokter verantwoordelijk voor het soepel laten
verlopen van de medische afdeling van het ziekenhuis, voor de algemene organisatie en coördinatie
van de medische activiteiten in het ziekenhuis, in samenwerking met de afdelingshoofden en het
medisch personeel
-> Moet over de middelen beschikken om kwaliteitsborging in het ziekenhuis te bevorderen (als er
bijvoorbeeld een vermeerdering is in infecties in het ziekenhuis => taak van de medical director om
dit op te lossen
-> De hoofdarts neemt de nodige initiatieven om:
- Naleving van wettelijke en regelgevende vereisten te waarborgen, althans voor zover deze
betrekking hebben op medische activiteiten (als je in een medical file kijkt terwijl je hiervoor
niet bevoegt ben, ga je summoned worden door de director)
- Naleving van medische voorschriften te waarborgen
- Managementbeslissingen voor te bereiden en uit te voeren met betrekking tot de organisatie
en coördinatie van medische activiteiten
-> Moet regelmatige overlegmomenten organiseren met de hoofdartsen
-> Moet de samenwerking tussen de ziekenhuisartsen/ziekenhuispersoneel (verpleegkundigen en
paramedici) waarborgen en teamgeest bevorderen
-> Moet de kwaliteit van de geneeskunde die in het ziekenhuis wordt uitgeoefend bevorderen en
deze continu evalueren (parameters om dit te bekijken: waiting time, mortality rate, outcome of
pregnancy, number of infectious, number of near misses/misses...)
-> Moet de continuïteit van de medische zorg te waarborgen bij opname, consultatie, spoedeisende
hulp en medisch-technische diensten, onder andere door het organiseren van medische
wachtdiensten in het ziekenhuis en de samenwerking van artsen in de wachtdiensten (als er iets mis
gaat in de medisch kant => director verantwoordelijk)
=> Bij de uitvoering van de bovengenoemde regels zorgt de CMO ervoor dat er maatregelen worden
genomen om onder andere:
- Een procedure te ontwikkelen voor de opname en ontslag van PTen uit het ziekenhuis
- De ziekenhuishygiëne te bevorderen
- Een bloedbank te organiseren in samenwerking met de bloedtransfusiecentra
- Een medisch dossier voor iedere PT aan te leggen als onderdeel van het PTendossier en dit in
het ziekenhuis te bewaren
- Het opstellen van medische documentatie en een bibliotheek
- Het opzetten en onderhouden van de registratie van medische activiteiten
- Het opstellen van een jaarlijks medisch verslag
- Het verzamelen van gegevens met het oog op het voorbereiden van de begroting voor
medische activiteiten
- Het bevorderen van medische activiteiten van wetenschappelijke aard, rekening houdend met
de mogelijkheden van het ziekenhuis
- Het zorgen voor een effectieve werking van het medisch personeel (als een dokter
bijvoorbeeld drunked in daytime at worked wordt gezien => gesprek met director)
- Heeft de bevoegdheid om een medische audit te organiseren, als hij van mening is dat de
veiligheid van PTen op de medische afdeling in gevaar is
- Hij is verplicht persoonlijke dossiers bij te houden van elke arts die in het ziekenhuis werkt
4
Stakeholders
Traject van lab naar kliniek:
- Onderzoekers: identificeren moleculen, hun verschillende targets en de mechanismen
waarmee ze werken
o Academic: fundamental research, hypothesis-driven, mechanisms & preclinical models
o Clinical: PT-oriented research, clinical studies, diagnostics & treatment
o Translational: bridge between lab and clinic, validation, preparation for clinical
application
- Industrie: translate wat de er in het lab wordt gevonden naar een groter scale om dit op de
markt te brengen -> in pil zetten bijvoorbeeld (hierin zitten ook onderzoekers tussen)
o Pharmaceutical products (Big Pharma: Novartis, Janssens, Roche)
o Diagnostiek producten
o Biotech SMEs: kleinere start ups (nemen meer risico’s)
o Contract Research Organisation (CROs): helpen grote industriën met regulatoire regels
(begeleiding)
- Regulatoire autorities: wordt het onderzoek volgens de regels gedaan? Hebben ze
toestemming voor het onderzoek, van de PT…?
- PTen/sociaty/organisaties: gaan de GM en therapiën gebruiken => de users (wat is echt
nodig? => zodat onderzoek/industrie dit niet voor niks doet) (hierin zitten ook experten die
een brug vormen tussen onderzoek en zieke PTen om beter uit te leggen hoe dingen zijn, hoe
ze werken als de PTen dit niet begrijpt/of te ziek is)
- HC professionals: dokters, verpleegster, apothekers -> zitten in direct contact met de PTen
=> brengen de PTen dichter bij het onderzoek (onderzoek zit niet in contact met de PTen,
gaat via de dokters)
KUL: 1 legaal entitie verdeeld over 3 entities:
- Gasthuisberg:
o Hebben een Clinical Trial Center (CTC): als je een clinical trial wilt opzetten met PTen
moet je hier langs: controleren of het mogelijk is
o Hebben de Biobank: de storage of samples (als je bloed wilt collecteren moet je van de
biobank)
- Education and research:
o Research Coordination Office (RCC): helpen een protocol op te zetten voor research uit
te voeren, hoe ze funcings moeten zoeken
- Leuven Research & Development (LRD): valorisatie unit
o Technology Transfer Office: helpt onderzoekers patterns te zetten op hun onderzoek,
hun product te beschermen en helpen bij het in contact brengen van een industrie (bij
extern contact)
-> Ethics committees: deze is onafhankelijk en dus niet in ons etitieit -> verschillende soorten
- Social and Societal Ethics Committee (SMEC): social, behavioral, and non-medical human
research (interviews, surveys met gezonde personen)
- EC Research UZ / KU Leuven: medical-scientific and clinical research involving humans
(clinical trials)
- Ethics Committee Care (EC Care): ethical aspects of PT care and use of donated human
biological material (euthanisie: zouden we het in deze case doen, hoe?)
- Ethical Committee for Animal (ECD): experimentation Animal research and experimentation
(voordelen voor ons vs nadelen voor de dieren)
- Ethical Committee on Dual Use, Use & Misuse applications (EC DMM): research with potential
dual-use, military Military, or misuse risks
- Education & Support Committee (OBC): support and ethical guidance for master’s theses
(often Biomedical Sciences)
1
, - Privacy & Ethics Team (PRET Team): data protection, privacy review, and compliance support
(not a formal ethics committee)
Payers: het kan op de markt komen, maar als het te duur is, heeft het geen zicht -> de terugbetaling
van medicijnen wordt nationaal geregeld (niet europees aangezien de taxen ook nationaal zijn) =>
mogelijk dat sommige medicijnen wel bijvoorbeeld in Duitsland zijn, maar niet in Spanje omdat ze
daar het geld niet hebben om het medicijn terug te betalen => PT inegalieties zijn mogelijk
België:
- National Public Payer – INAMI / RIZIV: belangrijkste nationale ziektekostenverzekerings-
instelling -> stelt vergoedingsregels vast voor therapieën, medicijnen en medische ingrepen,
evalueert kosteneffectiviteit en klinisch nut (voor alle Belgen levenden in België)
- Zorgverzekeraars (Mutualiteiten / Mutualités): beheren de ziektekostenverzekering voor
burgers, innen premies en vergoeden zorg volgens de INAMI/RIZIV-regels, fungeren als
schakel tussen PTen en het nationale vergoedingssysteem (brug)
- Particuliere verzekeringsmaatschappijen: aanvullende dekking, beperkte rol bij
standaardtherapieën, soms gebruikt voor experimentele of dure behandelingen
Interaction between the different stakeholders – example: als er een studie is op PTen omdat ze een
vaccin willen onderzoeken en bloed willen collecteren
-> Onderzoeks kijken naar het vaccin -> moeten naar de clinical trials -> moeten naar de biobank
voor samples -> moeten door de datat protection om personele data over de patiëneten te
beschermen -> en dan door de ethic commitee om autorisatie te hebben
Interaction between the different stakeholders – example:
- Local level: iets in de genen inpuiten => ethical committee vergunning nodig
- National level: komt het op de markt? => clinical trials => nationaal laten vergunning nodig
- European level: als de clinical trials positief zijn moeten ze nog op europees level een
vergunning hebben om op de markt komen
=> Verschillende beslissingen worden op verschillende levels gecontroleerd en beslist
Waarom zijn regulaties nodig?
Doro higher risk dramas in the past => om PTe te beschermen (safety en well being), scientific
quality (moeten robusten results opbrengen, ethic committees die naar de verschillende stappen
kunnen kijken + naar het personeel), transparency (wat ga je ermee doen), vertrouwen
=> Evenwicht nodig tussen:
- Innovatieve therapiën en veiligheid ervan
- Snelheid van resultaten omdat patiëten erop wachten en de thoroughness (stappen niet
skippen)
Regulering als faciliterende factor
- Duidelijkheid: duidelijke regels en richtlijnen helpen alle belanghebbenden de vereisten en
processen te begrijpen
- Gelijk speelveld: zorgt voor eerlijke concurrentie en consistente normen tussen bedrijven en
landen
- Internationale erkenning; faciliteert toegang tot de wereldmarkt en wederzijdse acceptatie
van goedkeuringen en gegevens
Zonder regels is er uncontrolled groei (dus veel producten maar met veel invalidities), inequality
(sommige landen zouden wel toegang hebben tot dingen, sommige niet), veel loss of trust in de
wetenschap => regels vermijden dit
VB.:
- Gebrek aan bescherming van deelnemers; geen geïnformeerde toestemming of waarborgen
→ risico op schade of uitbuiting
- Slecht onderzoeksontwerp: onbetrouwbare of bevooroordeelde resultaten → goedkeuring van
ineffectieve of onveilige behandelingen
2
, - Problemen met de data-integriteit: onnauwkeurige of onvolledige gegevens → verkeerde
conclusies, risico voor de PT
- Ethische schendingen: schending van de rechten, privacy en waardigheid van deelnemers
- Geen onafhankelijk toezicht: verhoogd risico op fraude, wangedrag of nalatigheid
- Beperkte transparantie: resultaten worden niet openlijk gedeeld → verlies van vertrouwen bij
PTen en de wetenschappelijke gemeenschap
Regelgeving = beschermt PTen en waarborgt kwaliteit, maakt innovatie en toegang mogelijk,
gebaseerd op wetenschap en transparantie, evolueert naar meer efficiënti
Bureaucratie = veroorzaakt onnodige vertragingen en papierwerk, vaak inefficiënt en star, wordt
gezien als kostbaar en traag
Regulaties
- EU Regulation: verordering => binding legislatie => wordt voor iedereen opgezet en iedereen
moet dit als volt volgend
- EU Directives: moeten in de law komen van het land -> het mag een beetje afwijken en
interpretaties is vrijer, maar het concept moet hetzelfde blijven
- National laws
- Soft guidelines: only applicable voor dingen met specifieke processen
-> Hebben een dynamic character: kunnen over de tijd veranderen
Domains where regulation is key: ethics approval, (pre-)(clinical) research, pathology, data (re-)use,
belgian medical laboratories, in vitro diagnostics, ATMPs, Biobanking, market authorisation,
reimbursement, stakeholder involvement & financing
3
, Minne Casteels – 17/02/26 (deel Medical law, hospitals MC)
Increased jurification door changing in societal options (abortion, euthanasia, PT’s right), meer
scientific research, transfer data, rapid technological advance (IVF, research on embryos), impact on
EU-legislation (medical experiments, organs, medical devices…), legal obligations door infectious
epidemics (tuberculosis, Ebola, covid)
Practice of medicine = medical professional secrecy is a fundamental ethical and legal duty
requiring HC providers to keep all PT information confidential, including identity, diagnosis, and
treatment, to foster trust. This obligation extends beyond the PT's death and covers all information
acquired during professional practice. Information can only be disclosed with PT consent, or legally
required exceptions such as serious, imminent threats to life or reporting abuse (want medical
dossier kan bepaald genetisch ziektes bevatten -> confidentieel zelfs wanneer de PT dood is)
Obligatory organisation of a hospital (in Belgium) (wettelijk verplicht):
The medical director (chief medical officer) = dokter verantwoordelijk voor het soepel laten
verlopen van de medische afdeling van het ziekenhuis, voor de algemene organisatie en coördinatie
van de medische activiteiten in het ziekenhuis, in samenwerking met de afdelingshoofden en het
medisch personeel
-> Moet over de middelen beschikken om kwaliteitsborging in het ziekenhuis te bevorderen (als er
bijvoorbeeld een vermeerdering is in infecties in het ziekenhuis => taak van de medical director om
dit op te lossen
-> De hoofdarts neemt de nodige initiatieven om:
- Naleving van wettelijke en regelgevende vereisten te waarborgen, althans voor zover deze
betrekking hebben op medische activiteiten (als je in een medical file kijkt terwijl je hiervoor
niet bevoegt ben, ga je summoned worden door de director)
- Naleving van medische voorschriften te waarborgen
- Managementbeslissingen voor te bereiden en uit te voeren met betrekking tot de organisatie
en coördinatie van medische activiteiten
-> Moet regelmatige overlegmomenten organiseren met de hoofdartsen
-> Moet de samenwerking tussen de ziekenhuisartsen/ziekenhuispersoneel (verpleegkundigen en
paramedici) waarborgen en teamgeest bevorderen
-> Moet de kwaliteit van de geneeskunde die in het ziekenhuis wordt uitgeoefend bevorderen en
deze continu evalueren (parameters om dit te bekijken: waiting time, mortality rate, outcome of
pregnancy, number of infectious, number of near misses/misses...)
-> Moet de continuïteit van de medische zorg te waarborgen bij opname, consultatie, spoedeisende
hulp en medisch-technische diensten, onder andere door het organiseren van medische
wachtdiensten in het ziekenhuis en de samenwerking van artsen in de wachtdiensten (als er iets mis
gaat in de medisch kant => director verantwoordelijk)
=> Bij de uitvoering van de bovengenoemde regels zorgt de CMO ervoor dat er maatregelen worden
genomen om onder andere:
- Een procedure te ontwikkelen voor de opname en ontslag van PTen uit het ziekenhuis
- De ziekenhuishygiëne te bevorderen
- Een bloedbank te organiseren in samenwerking met de bloedtransfusiecentra
- Een medisch dossier voor iedere PT aan te leggen als onderdeel van het PTendossier en dit in
het ziekenhuis te bewaren
- Het opstellen van medische documentatie en een bibliotheek
- Het opzetten en onderhouden van de registratie van medische activiteiten
- Het opstellen van een jaarlijks medisch verslag
- Het verzamelen van gegevens met het oog op het voorbereiden van de begroting voor
medische activiteiten
- Het bevorderen van medische activiteiten van wetenschappelijke aard, rekening houdend met
de mogelijkheden van het ziekenhuis
- Het zorgen voor een effectieve werking van het medisch personeel (als een dokter
bijvoorbeeld drunked in daytime at worked wordt gezien => gesprek met director)
- Heeft de bevoegdheid om een medische audit te organiseren, als hij van mening is dat de
veiligheid van PTen op de medische afdeling in gevaar is
- Hij is verplicht persoonlijke dossiers bij te houden van elke arts die in het ziekenhuis werkt
4
