Werkveld 1,
W1
Week 36, het geneesmiddel als product.
Geneesmiddel: definitie van geneesmiddel staat in de wet van geneesmiddelen.
Het is een substantie die bestemd is voor:
1. Genezen (paracetamol)
2. Diagnosticeren (contrastvloeistof)
3. Fysiologische functies mens te herstellen (insuline)
Hoe bepaal je aangrijpingspunt nieuw geneesmiddel? Kijk vanuit ziekte, welke receptor,
enzym, hormoon functioneert niet?
Receptor:
- Ontvanger in molecuul
- Op/in celmembraan
- Als de stof op receptor plakt komt er reactie in de cel, sleutel slot principe, er
ontstaat een effect.
Agonist = stimuleren
Antagonist = blokkeren
Ontwikkeling medicijn:
Zoek eerst naar drug target en selecteer vanaf hier stoffen
1. Preklinische fase
Farmacologisch onderzoek: allerlei stoffen vraag hier octrooi op aan.
Farmacodynamisch onderzoek: welke stof is effectief? Eerst onderzoek in vitro
daarna vino.
Farmacokinetiek: wat doet je lichaam met de stoffen? Denk aan ADME (absorptie-
opname, distributie-verspreiding, metabolisme-opname en eliminatie-verwijderd)
Toxicologie: 2 soorten
1. Specifieke toxiciteit: Mutageen (verandering in DNA), Teratogeen (nageslacht?),
Carcinogeen (veroorzaakt het tumoren)
2. Acute en chronische toxiciteit: Diverse diersoorten, Diverse toedieningsroutes,
Vaststellen no adverse effect level (NOAEL)
2. Klinische fase
Fase I: onderzoek veiligheid en dossering. Gezonde mensen
Fase II: effectiviteit in patiënten
Fase III: effectiviteit in groot aantal patiënten. Hier hoort bij wetenschappelijke opzet
studie:
Dubbel blind: patiënt en arts weten niet welk middel. Er wordt een placebo gegeven
Referentie stof: je vergelijkt meerdere medicijnen en kijkt welke het meest effectief is.
Regels klinisch onderzoek, Good Clinical Practice (GCP):
- Alle resultaten registreren
- Regels rond documenten
- Regels rond publicatie resultaten
- Regels rond financiering onderzoek
, 3. Registratie
Deel 1: Samenvatting dossier (SmPc bijsluiter artsen, experts report)
Deel 2: chemische, farmaceutische en biologische documentatie (grondstoffen, plek,
houdbaarheid)
Deel 3: Farmacon – toxicologische documentatie (resultaten pre klinisch onderzoek)
Deel 4: klinische documentatie
Deel 5: Bijzonderheden (inhoudsopgave, rapporten, dosseringsvormen)
Registratie procedures bij innovatieve geneesmiddelen:
1. Centrale procedure: indienen European medicines agency (EMA), vergunning heel EU
2. Wederzijdse erkenning: indienen college ter beoordeling van geneesmiddelen (CBG),
vergunning voor 1 land.
Het gemaakte dossier dien je in bij EMA of CBG,
Zij beoordelen:
- Balans effectiviteit en veiligheid (misselijkheid bij paracetamol is iets anders dan
chemo)
- Kwaliteitswaarborgen van geneesmiddel (zit er in elke pil wel echt 5mg werkzame
stof)
- Claims (werkt jouw medicijn wel echt tegen hoofdpijn)
In 12 jaar nieuw medicijn:
Preklinisch onderzoek: 4 jaar
Klinisch onderzoek: 6 jaar
Registratie en vergoeding: 2 jaar
Resterende octrooi periode: 8 jaar, tijd om geld terug te verdienen
Aanvullend beschermend certificaat: extra onderzoek waarvoor max 5 jaar extra octrooi
4. postregistratie fase en vergoedingstraject:
In deze fase onderzoek naar waarde middel:
- Toegevoegde waarden voor de economie, kunnen mensen hier weer van aan het
werk etc.
- Vergelijking andere medicijnen die concurreren
- Nieuwe bijwerkingen (meld in LAREB), pharmacovigilantie bewaakt de
geneesmiddelen veiligheid.
- Nieuwe indicaties voor het middel (medicijn kan voor meerdere ziektes worden
gebruikt)
Verschillende geneesmiddelen:
W1
Week 36, het geneesmiddel als product.
Geneesmiddel: definitie van geneesmiddel staat in de wet van geneesmiddelen.
Het is een substantie die bestemd is voor:
1. Genezen (paracetamol)
2. Diagnosticeren (contrastvloeistof)
3. Fysiologische functies mens te herstellen (insuline)
Hoe bepaal je aangrijpingspunt nieuw geneesmiddel? Kijk vanuit ziekte, welke receptor,
enzym, hormoon functioneert niet?
Receptor:
- Ontvanger in molecuul
- Op/in celmembraan
- Als de stof op receptor plakt komt er reactie in de cel, sleutel slot principe, er
ontstaat een effect.
Agonist = stimuleren
Antagonist = blokkeren
Ontwikkeling medicijn:
Zoek eerst naar drug target en selecteer vanaf hier stoffen
1. Preklinische fase
Farmacologisch onderzoek: allerlei stoffen vraag hier octrooi op aan.
Farmacodynamisch onderzoek: welke stof is effectief? Eerst onderzoek in vitro
daarna vino.
Farmacokinetiek: wat doet je lichaam met de stoffen? Denk aan ADME (absorptie-
opname, distributie-verspreiding, metabolisme-opname en eliminatie-verwijderd)
Toxicologie: 2 soorten
1. Specifieke toxiciteit: Mutageen (verandering in DNA), Teratogeen (nageslacht?),
Carcinogeen (veroorzaakt het tumoren)
2. Acute en chronische toxiciteit: Diverse diersoorten, Diverse toedieningsroutes,
Vaststellen no adverse effect level (NOAEL)
2. Klinische fase
Fase I: onderzoek veiligheid en dossering. Gezonde mensen
Fase II: effectiviteit in patiënten
Fase III: effectiviteit in groot aantal patiënten. Hier hoort bij wetenschappelijke opzet
studie:
Dubbel blind: patiënt en arts weten niet welk middel. Er wordt een placebo gegeven
Referentie stof: je vergelijkt meerdere medicijnen en kijkt welke het meest effectief is.
Regels klinisch onderzoek, Good Clinical Practice (GCP):
- Alle resultaten registreren
- Regels rond documenten
- Regels rond publicatie resultaten
- Regels rond financiering onderzoek
, 3. Registratie
Deel 1: Samenvatting dossier (SmPc bijsluiter artsen, experts report)
Deel 2: chemische, farmaceutische en biologische documentatie (grondstoffen, plek,
houdbaarheid)
Deel 3: Farmacon – toxicologische documentatie (resultaten pre klinisch onderzoek)
Deel 4: klinische documentatie
Deel 5: Bijzonderheden (inhoudsopgave, rapporten, dosseringsvormen)
Registratie procedures bij innovatieve geneesmiddelen:
1. Centrale procedure: indienen European medicines agency (EMA), vergunning heel EU
2. Wederzijdse erkenning: indienen college ter beoordeling van geneesmiddelen (CBG),
vergunning voor 1 land.
Het gemaakte dossier dien je in bij EMA of CBG,
Zij beoordelen:
- Balans effectiviteit en veiligheid (misselijkheid bij paracetamol is iets anders dan
chemo)
- Kwaliteitswaarborgen van geneesmiddel (zit er in elke pil wel echt 5mg werkzame
stof)
- Claims (werkt jouw medicijn wel echt tegen hoofdpijn)
In 12 jaar nieuw medicijn:
Preklinisch onderzoek: 4 jaar
Klinisch onderzoek: 6 jaar
Registratie en vergoeding: 2 jaar
Resterende octrooi periode: 8 jaar, tijd om geld terug te verdienen
Aanvullend beschermend certificaat: extra onderzoek waarvoor max 5 jaar extra octrooi
4. postregistratie fase en vergoedingstraject:
In deze fase onderzoek naar waarde middel:
- Toegevoegde waarden voor de economie, kunnen mensen hier weer van aan het
werk etc.
- Vergelijking andere medicijnen die concurreren
- Nieuwe bijwerkingen (meld in LAREB), pharmacovigilantie bewaakt de
geneesmiddelen veiligheid.
- Nieuwe indicaties voor het middel (medicijn kan voor meerdere ziektes worden
gebruikt)
Verschillende geneesmiddelen:
