Samenvatting statistiek 2: PARTIM EBM VOLLEDIG

EVIDENCE BASED MEDICINE- EXPERIMENTEEL EN OBSERVATIONEEL ONDERZOEK

INHOUD

1. Het opstellen van een onderzoeksvraag
2. Studiedesigns
3. Vormen van bias in (experimenteel) onderzoek

1. OPSTELLEN VAN EEN ONDERZOEKSVRAAG

EEN ONDERZOEKSVRAAG
Patiënten met longkanker die chirurgisch behandeld worden ervaren hoge symptomen van kanker-gerelateerde vermoeidheid na
deze behandeling. Zou het uitmaken hoe fysiek actief deze patiënten zijn?

1.​ Heeft PA een invloed op CRF bij LC → oorzaak en gevolg onderzoeken
2.​ Is er een relatie tussen PA en CRF → relatie onderzoeken (je zegt niet wat de oorzaak is)
→ Wat wil ik onderzoeken? (oorzaak-gevolg of relatie?)

PICO
●​ P: patients
●​ I: Intervention (exposure) → zorgt roken voor longkanker
●​ C: controle → in vgl met een standaard opvolging
●​ O: outcome




OPSTELLEN VAN EEN ONDERZOEKSVRAAG

Onderzoeken van een relatie (PICO) = analytisch
●​ Kan je de insulinesensitiviteit verbeteren van patiënten met prediabetes door middel van een levensstijlinterventie
gefocust op het verhogen van fysieke activiteit?
○​ Controlegroep ontbreekt → in vergelijking met standaardopvolging?
●​ Is er een relatie tussen roken en het ontwikkelen van longkanker bij volwassenen?
●​ Zorgt het volgen van een intensief revalidatieprogramma voor het verbeteren van levenskwaliteit bij interstitiële
longziekten (een zeldzame aandoening)?

Beschrijven van een populatie (PO vraag) = niet analytisch
●​ Wat is de prevalentie van fysieke inactiviteit bij volwassenen?
●​ Wat is de incidentie van longkanker in België?
●​ Wat is de levenskwaliteit van patiënten met een longziekte?

,2. STUDIEDESIGNS

EVIDENTIEPIRAMIDE
●​ Laagste evidentie = expert opinie
●​ Meer waarde = observationeel onderzoek → onderzoeker gaat observeren, niet veranderen aan situatie van de patiënt
●​ Hoger = experimenteel onderzoek → iets veranderen aan normale verloop van de patiënt




PRIMAIR VS. SECUNDAIR ONDERZOEK
Secundair onderzoek = samenvatting van primair onderzoek




ANALYTISCH VS NON-ANALYTISCH

Verschil tussen experimenteel en observationeel:
●​ Experimenteel: onafhankelijke variabelen veranderen → je kan iets zeggen over oorzaak en gevolg
●​ Observationeel: moeilijk oorzaak en gevolg bewijzen
○​ Observationeel cross sectioneel: op 1 tijdstip patiënt testen → dan geen O-G




CAUSALITEIT VS. ASSOCIATIE
→ alleen bij 2e PICO vraag van daarnet een uitspraak kunnen doen over causaliteit

,Storende variabele (confounding variabele) = derde variabele die de relevante variabelen (exposure en outcome) beïnvloedt,
waardoor ze gerelateerd lijken terwijl ze dat niet zijn
→ in onderzoek hier altijd naar opzoek gaan: door het design dat we kiezen dit gaan wegfilteren (oorzaak veranderen en kijken
naar effect op gevolg → storende factoren stabiel houden)

Opmerking: een mediërende variabele verklaart hoe 2 variabelen gerelateed zijn.

Voorbeeld:
●​ Hoe meer ijsververkoop → hoe meer drenkelingen aan de zee
○​ Storende variabele: zon
●​ Hoe meer nood aan bijkomende chemotherapie na operatie → meer kans op opnieuw krijgen van kanker
○​ Storende variabele: ernst van de kanker
●​ Hoe hoger leeftijd → meer kans diabetes type II
○​ Storende variabele: levensstijl (hoe ouder, hoe meer kans al een lange levensstijl)
●​ Hoe meer light frisdrank → hoe hoger je BMI
○​ Gevolg is de reden van je exposure = reversed causation
○​ Hogere BMI → gedrag veranderen: meer light frisdrank drinken
●​ Hoe hoger alcoholgebruik → hoe hoger kans op longkanker
○​ Storende variabele: alcohol gelinkt aan roken (cluster van slechte levensstijl)

, Causaliteit onderzoeken: op basis van experimenteel onderzoek of observationeel (longitudinaal) onderzoek waarin ALLE
confounders mee in rekening worden gebracht
→ Oorzaak manipuleren
→ Effect bestuderen op gevolg

Effect van een interventie of blootstelling op een uitkomst
1.​ Experimenteel: onderzoeker verandert actief een factor op legt een interventie op
2.​ Observationeel: passieve betrokkenheid van de onderzoeker

I. Experimenteel onderzoek
Zal het veranderen van de onafhankelijke variabelen (bv door een interventie / blootstelling) zorgen voor een verandering in de
afhankelijke variabele (bv pijn, levenskwaliteit, cardiovasculaire aandoeningen, incidentie van een aandoening)?

1. Randomized controlled trial = gouden standaard

1. Gerandomiseerd
●​ At random allocatie van de proefpersonen → lot beslist in welke groep patiënten komen
●​ Randomisatie is tijdens baseline testing niet gekend voor de onderzoeker (block randomisatie, ‘sealed enveloppes’) -
●​ Idealiter blijft de randomisatie onbekend voor onderzoeker en patiënt
○​ Single blind = 1 groep is geblindeerd voor de allocatie (patiënt / onderzoeker)
○​ Double blind = zowel patiënten als onderzoekers zijn geblindeerd
○​ Triple blind = ook andere personen betrokken in het onderzoek (bv statisticus) is geblindeerd
■​ Bij kine heel moeilijk om blindering te geven

2. Gecontroleerd
●​ Vergelijking met een controlegroep (minstens 1)
●​ Controlegroep krijgt standaardzorg (‘usual care’), placebo, geen interventie of een andere interventie.

Voorbeeld:

In 10 potten bloemen zaaien:
●​ Random 5 potjes water geven → in 1e 5 komen bloemen uit, de rest niet
●​ Alle storende variabelen moeten gelijk gehouden worden
○​ Alle 10 even zon geven, geen invloed wind en evenveel meststof