Les 1-2
Inleiding
• 15 hoorcollege’s door verschillende proffen
• De inhoud van elke les kan op het examen bevraagd worden
• 7 workshops
o Individuele analyse van artikel
o Kritisch lezen + essentie eruithalen + presenteren
o Max. 12 minuten presenteren, gevolgd door een 5 minuut lange verdediging
o 4 weken voor de start van de workshops zal een hoorcollege georganiseerd worden
over hoe je dat moet aanpakken
o Verplichte aanwezigheid
o = 1/3 totaal
• Examen 16 december 2024
o 3 vragen, elk 1/3 van theoretisch deel (theoretisch deel = 2/3 totaal)
Introduction to medical cells and advanced therapy
medicinal products for human use – Definitions &
Regulations
1. Little bit of history
Celtherapie kan kort omschreven worden als het inbrengen van nieuwe cellen in gebied van
het lichaam om ziektes te behandelen. Het is innovatief, maar het gebruik van cellen van het
lichaam is niet nieuw. Het is al twee eeuwen van toepassing. Denk maar aan orgaan- en
beenmergtransplantaties, bloedtransfusies en in-vitro fertilisatie, waarbij celmateriaal gebruikt
voor medische toepassingen.
David Baltimore heeft de nobelprijs gewonnen omdat hij het mechanisme van virussen die
DNA integreren heeft ontdekt. Hij zei het volgende: “Over een halve eeuw gaan de medische
behandelingen er helemaal anders uitzien”. Je kan zeggen dat hij visionair was, want we zijn
nu in staat om cellen te manipuleren.
De afgelopen 2 decennia hebben biotechnologische en wetenschappelijke doorbraken een
revolutie teweeggebracht in het veld van cellulaire therapieën en hun toepassingen in
verschillende medische disciplines, waaronder
• Immunotherapie tegen kankers, infectieziekten, auto-immuunziekten en neurologische
stoornissen (= verzamelwoord voor het gebruik van het immuunsysteem, als therapie zelf
of via middelen die het immuunsysteem reguleren)
• Regeneratieve geneeskunde = regeneratie en groeien van cellen, weefsels en zelfs
organen
Celgebasseerde therapie komt voort uit de ervaring en het begrip dat is verkregen uit de
klinische toepassing van van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) gedurende meer
dan een halve eeuw. Moderne cellulaire therapieën die voortkomen uit HSCT zijn veelbelovend
• Voor het verbeteren van de toepasbaarheid, veiligheid en werkzaamheid
• En kunnen het zelfs vervangen, en nieuwe toepassingen vinden buiten hun
oorspronkelijke
Stamceltransplantatie is uitgegroeid naar de immuuntherapie en de regeneratieve
geneeskunde. Het wordt gebruikt voor verschillende toepassingen in verschillende
onderzoeksvelden, zoals kanker, infection diseases, neurologische maligniteiten…
1
,Het gezondheidssysteem heeft heel lang bestaan uit 3 peilers:
• Pharmaceuticals: medicijnen, verkregen door chemische synthese
• Biologics: producten die geproduceerd worden door levende organismen, maar in het
product zelf zitten geen levende organismen, kan in grote containers geproduceerd
worden
• Medical devices: eender welk ondersteundend middel dat niet lichaamseigen is
In de laatste 20 jaar is daar een vierde peiler bijgekomen
• ATMP = Advanced Therapy Medicinal Products: alle therapieën die gebasseerd zijn op
cellen en/of genen.
Wettelijk kader geneesmiddelen voor menselijk gebruik
Hier zie je een overzicht, gepubliceerd op de website van EMA, om de evolutie te tonen dat
ATMP’s hebben doorgemaakt, maar ook hoe het gezondheidssysteem en de wetgeving
daarrond is geëvolueerd. Aan de linkse kant heb je de wetgeving en aan de rechterkant het
therapeuticum dat gaande is
In 1947 werd de Nuremberg code opgesteld, na de Neurenbergse Processen die volgden op
de Tweede Wereldoorlog. Deze processen waren gericht op het berechten van nazi-artsen die
experimenten op mensen hadden uitgevoerd zonder hun toestemming. De code is een ethisch
kader dat richtlijnen biedt voor medische experimenten, met nadruk op vrijwillige
geïnformeerde toestemming van de proefpersonen en het waarborgen van hun welzijn. In
1964 werd de Helsinki declaration opgesteld. Dit was een declaratie om de ethische principes
te omkaderen bij de evaluatie van medicatie in klinische studies. Eind jaren 50, begin jaren 60
was er namelijk het Softenon schandaal. Hierbij kregen zwangere vrouwen Thalidomide
voorgeschreven voor het bestrijden van hun ochtendmisselijkheid. Dit geneesmiddel werd
echter enkel gestest op muizen, en niet op mensen. Bij de eerste toedieningen was het effect
niet meteen zichtbaar, maar de gevolgen waren enorm. Daarom werd er besloten dat je in de
toekomst niet enkel op muizen moest testen, maar ook op mensen. Bovendien werd er ook
beslist dat het noodzakelijk is om aparte testen uit te voeren als je een geneesmiddel op de
markt wilt brengen bestemd voor zwangere vrouwen.
2
, In de late jaren 80 (1989) zijn er regels gekomen voor het gebruik van bloedproducten (ook
plasma, antilichamen…) als therapie. In dezelfde periode zijn er regels gekomen voor GMP (=
good manufactering practices). Deze regels dienen om de productie van medicaties te
reguleren, om zo de veiligheid van het product te garanderen. Daarnaast omvat het ook de
documentatie van het productieproces van het therapeuticum.
3
Inleiding
• 15 hoorcollege’s door verschillende proffen
• De inhoud van elke les kan op het examen bevraagd worden
• 7 workshops
o Individuele analyse van artikel
o Kritisch lezen + essentie eruithalen + presenteren
o Max. 12 minuten presenteren, gevolgd door een 5 minuut lange verdediging
o 4 weken voor de start van de workshops zal een hoorcollege georganiseerd worden
over hoe je dat moet aanpakken
o Verplichte aanwezigheid
o = 1/3 totaal
• Examen 16 december 2024
o 3 vragen, elk 1/3 van theoretisch deel (theoretisch deel = 2/3 totaal)
Introduction to medical cells and advanced therapy
medicinal products for human use – Definitions &
Regulations
1. Little bit of history
Celtherapie kan kort omschreven worden als het inbrengen van nieuwe cellen in gebied van
het lichaam om ziektes te behandelen. Het is innovatief, maar het gebruik van cellen van het
lichaam is niet nieuw. Het is al twee eeuwen van toepassing. Denk maar aan orgaan- en
beenmergtransplantaties, bloedtransfusies en in-vitro fertilisatie, waarbij celmateriaal gebruikt
voor medische toepassingen.
David Baltimore heeft de nobelprijs gewonnen omdat hij het mechanisme van virussen die
DNA integreren heeft ontdekt. Hij zei het volgende: “Over een halve eeuw gaan de medische
behandelingen er helemaal anders uitzien”. Je kan zeggen dat hij visionair was, want we zijn
nu in staat om cellen te manipuleren.
De afgelopen 2 decennia hebben biotechnologische en wetenschappelijke doorbraken een
revolutie teweeggebracht in het veld van cellulaire therapieën en hun toepassingen in
verschillende medische disciplines, waaronder
• Immunotherapie tegen kankers, infectieziekten, auto-immuunziekten en neurologische
stoornissen (= verzamelwoord voor het gebruik van het immuunsysteem, als therapie zelf
of via middelen die het immuunsysteem reguleren)
• Regeneratieve geneeskunde = regeneratie en groeien van cellen, weefsels en zelfs
organen
Celgebasseerde therapie komt voort uit de ervaring en het begrip dat is verkregen uit de
klinische toepassing van van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) gedurende meer
dan een halve eeuw. Moderne cellulaire therapieën die voortkomen uit HSCT zijn veelbelovend
• Voor het verbeteren van de toepasbaarheid, veiligheid en werkzaamheid
• En kunnen het zelfs vervangen, en nieuwe toepassingen vinden buiten hun
oorspronkelijke
Stamceltransplantatie is uitgegroeid naar de immuuntherapie en de regeneratieve
geneeskunde. Het wordt gebruikt voor verschillende toepassingen in verschillende
onderzoeksvelden, zoals kanker, infection diseases, neurologische maligniteiten…
1
,Het gezondheidssysteem heeft heel lang bestaan uit 3 peilers:
• Pharmaceuticals: medicijnen, verkregen door chemische synthese
• Biologics: producten die geproduceerd worden door levende organismen, maar in het
product zelf zitten geen levende organismen, kan in grote containers geproduceerd
worden
• Medical devices: eender welk ondersteundend middel dat niet lichaamseigen is
In de laatste 20 jaar is daar een vierde peiler bijgekomen
• ATMP = Advanced Therapy Medicinal Products: alle therapieën die gebasseerd zijn op
cellen en/of genen.
Wettelijk kader geneesmiddelen voor menselijk gebruik
Hier zie je een overzicht, gepubliceerd op de website van EMA, om de evolutie te tonen dat
ATMP’s hebben doorgemaakt, maar ook hoe het gezondheidssysteem en de wetgeving
daarrond is geëvolueerd. Aan de linkse kant heb je de wetgeving en aan de rechterkant het
therapeuticum dat gaande is
In 1947 werd de Nuremberg code opgesteld, na de Neurenbergse Processen die volgden op
de Tweede Wereldoorlog. Deze processen waren gericht op het berechten van nazi-artsen die
experimenten op mensen hadden uitgevoerd zonder hun toestemming. De code is een ethisch
kader dat richtlijnen biedt voor medische experimenten, met nadruk op vrijwillige
geïnformeerde toestemming van de proefpersonen en het waarborgen van hun welzijn. In
1964 werd de Helsinki declaration opgesteld. Dit was een declaratie om de ethische principes
te omkaderen bij de evaluatie van medicatie in klinische studies. Eind jaren 50, begin jaren 60
was er namelijk het Softenon schandaal. Hierbij kregen zwangere vrouwen Thalidomide
voorgeschreven voor het bestrijden van hun ochtendmisselijkheid. Dit geneesmiddel werd
echter enkel gestest op muizen, en niet op mensen. Bij de eerste toedieningen was het effect
niet meteen zichtbaar, maar de gevolgen waren enorm. Daarom werd er besloten dat je in de
toekomst niet enkel op muizen moest testen, maar ook op mensen. Bovendien werd er ook
beslist dat het noodzakelijk is om aparte testen uit te voeren als je een geneesmiddel op de
markt wilt brengen bestemd voor zwangere vrouwen.
2
, In de late jaren 80 (1989) zijn er regels gekomen voor het gebruik van bloedproducten (ook
plasma, antilichamen…) als therapie. In dezelfde periode zijn er regels gekomen voor GMP (=
good manufactering practices). Deze regels dienen om de productie van medicaties te
reguleren, om zo de veiligheid van het product te garanderen. Daarnaast omvat het ook de
documentatie van het productieproces van het therapeuticum.
3
