PART I INTRODUCTION, MOTIVATION AND EXAMPLE (1-28)
Blindering (13): Onderzoeker mag niet weten welke stalen de controles zijn of de echte stalen. Hoe
minder objectief de meting, hoe meer blindering (niet altijd mogelijk: vergelijken van verschillende
verbanden of hechttechnieken)
- Overleving van patiënt = objectief
- Tumor reductie = semi-objectief
Dubbele blindering (15): Zowel patiënt als arts weet het niet. 1 buitenstaander weet het.
- Pijn metingen
- Kwaliteit van leven metingen
Placebo (17) = controle groep: pillen die geen actieve bestanddelen bevatten, alleen maar gewone
suiker, maar ze lijken/smaken hetzelfde als de actieve geneesmiddelen.
- Efficiëntie natuurlijk of door aandacht voor patiënt, daarom controle groep nodig.
- Niet etisch nieuwe behandeling vgl met standaard.
DOEL = aantonen nieuwe behandeling minsten zo goed als standaard.
Random variability (24): randomisering
Probalitity theorie (25) : conclusie moet gebaseerd zijn op de kans dat er eventuele resultaten
bekomen zijn door puur toeval
- Probabiliteit van ten minste x correcte positieve testresultaten bij puur toeval.
Evidentie (28): als het gelijk is/geen verschil
- Kans heel klein door puur toeval, dan is er evidentie op een verband/verschil in de populatie.
- Kans heel groot door puur toeval, dan is er geen evidentie op een verband, dus gelijkenis in
de populatie.
- Zegt niets over succes, of geen bewijs voor dergelijke verandering.
Aangezien wat in een experiment wordt waargenomen onderhevig is aan willekeurige variatie, is ook
de conclusie onderhevig aan willekeurige variatie.
Statistiek helpt bij samenvatten en uitdrukken van de evidentie van het bewijs, voor of tegen
een aantal specifieke uitspraken.
Statistiek kan niets bewijzen, alleen evidentie aantonen.
1
,PART II BASISCH PRINCIPES (29-81)
Beschrijvende statistiek (53): samenvatten en beschrijven van geobserveerde data (gemiddelde
berekenen, figuur maken). Zegt alleen iets over het experiment
Interferentiële statistiek (53): bestuderen in welke mate geobserveerde trends kunnen worden
veralgemeend voor de populatie. Zo inzicht krijgen in de populatie dankzij het experiment, nadeel is
wel dat er altijd fouten gemaakt worden.
- Correcte statistische methoden
- Correcte interpretatie van resultaten
POPULATIE VS SAMPLE
Kracht van de evidentie in de data (56): afhankelijk van de definitie van de populatie en de manier
waarom de sempels zijn genomen van de populatie.
Inclusion criteria (57): karakteristieken die patiënt moet hebben om bij de populatie te horen.
- Specifieke ziekte
- Leeftijd range
Exclusion criteria (57): karakteristieken die subject niet mag hebben om bij de populatie te horen.
- Voorgaande behandeling voor zelfde ziekte
- Zwangerschap
Objective criteria (58): objectieve criteria moeten gebruikt worden zodat er later geen discussie kan
zijn. hoe objectiever hoe beter.
Populatie (58): populatie is niet fixed, maar verandert constant en wordt beschouwd als een
oneindig grote groep. Men wilt niet alleen de patiënt van nu onderzoeken, maar vooral die van de
toekomst.
Random sample (59): de steekproef is een stuk uit de populatie die we gaan bestuderen, deze moet
zo goed mogelijk de populatie reflecteren en zo willekeurig en evenwichtig mogelijk genomen worde
- al de subjects moeten de in-en exclusion criteria naleven
- moet een zo perfect mogelijke reflectie zijn van de populatie die men wilt onderzoeken
- moet volledig willekeurig genomen worden uit de populatie en zo evenwichtig mogelijk
- er zullen onevenwichtigheden (64) voortkomen, maar deze komen alleen voor in kleine
steekproeven en door puur toeval
-subjects weigeren mee te doen
-subjects verlaten de studie
-onbekende gegevens
Depressie: random ziekenhuizen, patiënten (afh van grootte) niet goed, alleen de opgenomenen.
2
, Probabiliteitstheorie (65, 68): = kanstheorie, voorspellen van de outcome van een experiment
waarbij de populatie gekend is. Men gaat de kans berekenen over de uitkomst van een experiment.
Statistiek (67, 68): Conclusies maken over de populatie, op basis wat je hebt geobserveerd in een
experiment. Wat kunnen we zeggen over het effect dan we zouden kunnen zien moest ik heel de
populatie kunnen behandelen.
CAUSALITEIT EN RANDOMISATIE
Causaal effect (74): deze reden én alleen de deze is de oorzaak van bv een ziekte. Dit doen we door
randomisatie (simpele - blok - gestratificeerde randomisatie).
! Randomisatie is niet altijd mogelijk: ethisch – historisch – bij een case-controle studie
Randomisation (75): behandelde groepen vergelijkbaar zijn met betrekking tot alle bekende en
onbekende factoren, is om behandelingen volledig willekeurig toe te wijzen aan proefpersonen.
- op volledig willekeurige manier patiënten uit populatie halen
- op volledig willekeurige manier patiënten indelen in groepen
- enigste manier op causale verbanden aan te tonen
Ethically (77-80): ethisch is het niet altijd mogelijk om te randomiseren
- Chemotherapie bij zwangeren: je kunt 1 groep niet onbehandeld laten
Historische controles (78): controle groepen genomen van vroegere data sets
= GEEN causaal effect studie, omdat er geen randomisering is gebeurd
- Longkanker met roken: je kunt niet 1 groep super veel laten roken
Case controle studie (80): groep met en zonder kanker en hun rookgewoontes bevragen
Aantal cases en een aantal controles worden op voorhand geselecteerd/vastgelegd. Daarna
wordt gevraagd naar hun gewoonten. Deze studie loopt over een lange periode en laat de
relatie tussen de risico factoren en de invloed van andere ziektes onderzoeken.
-Cases: proefpersonen met een aandoening
-Controles: proefpersonen zonder deze aandoening
= GEEN causaal effect studie, omdat er geen randomisering is gebeurd
Imbalance (102): gemeten factoren kunnen we corrigeren via statische technieken. Niet corrigeren
voor onbalans met betrekking tot onbekende of niet-gemeten factoren, kan causaliteit nog steeds
niet worden geconcludeerd uit dergelijke analyses.
3
Blindering (13): Onderzoeker mag niet weten welke stalen de controles zijn of de echte stalen. Hoe
minder objectief de meting, hoe meer blindering (niet altijd mogelijk: vergelijken van verschillende
verbanden of hechttechnieken)
- Overleving van patiënt = objectief
- Tumor reductie = semi-objectief
Dubbele blindering (15): Zowel patiënt als arts weet het niet. 1 buitenstaander weet het.
- Pijn metingen
- Kwaliteit van leven metingen
Placebo (17) = controle groep: pillen die geen actieve bestanddelen bevatten, alleen maar gewone
suiker, maar ze lijken/smaken hetzelfde als de actieve geneesmiddelen.
- Efficiëntie natuurlijk of door aandacht voor patiënt, daarom controle groep nodig.
- Niet etisch nieuwe behandeling vgl met standaard.
DOEL = aantonen nieuwe behandeling minsten zo goed als standaard.
Random variability (24): randomisering
Probalitity theorie (25) : conclusie moet gebaseerd zijn op de kans dat er eventuele resultaten
bekomen zijn door puur toeval
- Probabiliteit van ten minste x correcte positieve testresultaten bij puur toeval.
Evidentie (28): als het gelijk is/geen verschil
- Kans heel klein door puur toeval, dan is er evidentie op een verband/verschil in de populatie.
- Kans heel groot door puur toeval, dan is er geen evidentie op een verband, dus gelijkenis in
de populatie.
- Zegt niets over succes, of geen bewijs voor dergelijke verandering.
Aangezien wat in een experiment wordt waargenomen onderhevig is aan willekeurige variatie, is ook
de conclusie onderhevig aan willekeurige variatie.
Statistiek helpt bij samenvatten en uitdrukken van de evidentie van het bewijs, voor of tegen
een aantal specifieke uitspraken.
Statistiek kan niets bewijzen, alleen evidentie aantonen.
1
,PART II BASISCH PRINCIPES (29-81)
Beschrijvende statistiek (53): samenvatten en beschrijven van geobserveerde data (gemiddelde
berekenen, figuur maken). Zegt alleen iets over het experiment
Interferentiële statistiek (53): bestuderen in welke mate geobserveerde trends kunnen worden
veralgemeend voor de populatie. Zo inzicht krijgen in de populatie dankzij het experiment, nadeel is
wel dat er altijd fouten gemaakt worden.
- Correcte statistische methoden
- Correcte interpretatie van resultaten
POPULATIE VS SAMPLE
Kracht van de evidentie in de data (56): afhankelijk van de definitie van de populatie en de manier
waarom de sempels zijn genomen van de populatie.
Inclusion criteria (57): karakteristieken die patiënt moet hebben om bij de populatie te horen.
- Specifieke ziekte
- Leeftijd range
Exclusion criteria (57): karakteristieken die subject niet mag hebben om bij de populatie te horen.
- Voorgaande behandeling voor zelfde ziekte
- Zwangerschap
Objective criteria (58): objectieve criteria moeten gebruikt worden zodat er later geen discussie kan
zijn. hoe objectiever hoe beter.
Populatie (58): populatie is niet fixed, maar verandert constant en wordt beschouwd als een
oneindig grote groep. Men wilt niet alleen de patiënt van nu onderzoeken, maar vooral die van de
toekomst.
Random sample (59): de steekproef is een stuk uit de populatie die we gaan bestuderen, deze moet
zo goed mogelijk de populatie reflecteren en zo willekeurig en evenwichtig mogelijk genomen worde
- al de subjects moeten de in-en exclusion criteria naleven
- moet een zo perfect mogelijke reflectie zijn van de populatie die men wilt onderzoeken
- moet volledig willekeurig genomen worden uit de populatie en zo evenwichtig mogelijk
- er zullen onevenwichtigheden (64) voortkomen, maar deze komen alleen voor in kleine
steekproeven en door puur toeval
-subjects weigeren mee te doen
-subjects verlaten de studie
-onbekende gegevens
Depressie: random ziekenhuizen, patiënten (afh van grootte) niet goed, alleen de opgenomenen.
2
, Probabiliteitstheorie (65, 68): = kanstheorie, voorspellen van de outcome van een experiment
waarbij de populatie gekend is. Men gaat de kans berekenen over de uitkomst van een experiment.
Statistiek (67, 68): Conclusies maken over de populatie, op basis wat je hebt geobserveerd in een
experiment. Wat kunnen we zeggen over het effect dan we zouden kunnen zien moest ik heel de
populatie kunnen behandelen.
CAUSALITEIT EN RANDOMISATIE
Causaal effect (74): deze reden én alleen de deze is de oorzaak van bv een ziekte. Dit doen we door
randomisatie (simpele - blok - gestratificeerde randomisatie).
! Randomisatie is niet altijd mogelijk: ethisch – historisch – bij een case-controle studie
Randomisation (75): behandelde groepen vergelijkbaar zijn met betrekking tot alle bekende en
onbekende factoren, is om behandelingen volledig willekeurig toe te wijzen aan proefpersonen.
- op volledig willekeurige manier patiënten uit populatie halen
- op volledig willekeurige manier patiënten indelen in groepen
- enigste manier op causale verbanden aan te tonen
Ethically (77-80): ethisch is het niet altijd mogelijk om te randomiseren
- Chemotherapie bij zwangeren: je kunt 1 groep niet onbehandeld laten
Historische controles (78): controle groepen genomen van vroegere data sets
= GEEN causaal effect studie, omdat er geen randomisering is gebeurd
- Longkanker met roken: je kunt niet 1 groep super veel laten roken
Case controle studie (80): groep met en zonder kanker en hun rookgewoontes bevragen
Aantal cases en een aantal controles worden op voorhand geselecteerd/vastgelegd. Daarna
wordt gevraagd naar hun gewoonten. Deze studie loopt over een lange periode en laat de
relatie tussen de risico factoren en de invloed van andere ziektes onderzoeken.
-Cases: proefpersonen met een aandoening
-Controles: proefpersonen zonder deze aandoening
= GEEN causaal effect studie, omdat er geen randomisering is gebeurd
Imbalance (102): gemeten factoren kunnen we corrigeren via statische technieken. Niet corrigeren
voor onbalans met betrekking tot onbekende of niet-gemeten factoren, kan causaliteit nog steeds
niet worden geconcludeerd uit dergelijke analyses.
3
