B-KUL-U01D8A
Beginselen van biostatistiek
Samenvatting biostatistiek
Bachelor in de biomedische wetenschappen: fase 2
Ellen Lambrecht
Prof. H. Pottel
Academiejaar 2020 - 2021
,Biostatistiek H. Pottel 4 studiepunten
24/09/2020: introductie biostatistiek + HOOFDSTUK 1
o 95% betrouwbaarheidsinterval is beter dan 100%.
Type 1 fout: significantie 5%
Data collecting tools: enquêtering, studies, interviews
DOEL: collecteren van data van een klein deel van een grotere groep om iets te leren over de grotere groep.
DOEL IN BIOSTATISTIEK: kennis verwerven over een grote groep o.b.v. data van een deel van de groep.
DATA = collectie van obseervaties zoals metingen, geslacht, leeftijd, vragen die worden beantwoord
tijdens enquêtes, etc.
STATISTIEK = de wetenschap die zich bezighoud met het plannen van studies, experimenten, het
verwerven van data en het organiseren.
EEN STATISTIEK = een numerieke meting die een steekproef karakteristiek beschrijft.
EEN PARAMETER = een numerieke meting die een populatie karakteristiek beschrijft.
POPULATIE = de complete collectie van alle metingen of gegevens onder beschouwing.
STEEKPROEF (= SAMPLE) = een onderdeel van een complete collectie gegevens, m.a.w. een
subcollectie van de populatie.
CENSUS: collectie van data van ieder lid van de populatie (vb. het nationaal bureau voor statistiek
stuurt elke Belg een vragenlijst).
x = gemiddelde = gemiddelde
s = standaarafwijking = populatie
steekproef populatie
“Representatief voor de populatie”:
hoe betrouwbaar?
uitspraak volledige populatie
Population parameters: hypothese gaat over populatie
Statistiek: numerieke meting steekproef
Parameter: slaat op populatie
RANDOM SAMPLE = willekeurige steekproef.
Dit is een manier om te waken voor het representatieve karakter van de steekproef.
Type 2 power analyse: minder rekening mee houden, steekproef is zodanig groot dat een type 2 fout niet van
belang is.
Type 2 fout: er is een kans dat de hypothese onwaar is, terwijl ik denk dat ze waar is.
,TYPES DATA:
KWANTITATIEVE DATA = een numerieke data die meestal afkomstig is van metingen of aantallen.
(Vb. het gewicht van personen; de leeftijd van deelnemers aan de enquête)
EXAMENTIP: niet rekenen met 0 en 1 wanneer het op geslacht aankomt, beter een percentueel
verschil tussen mannen en vrouwen (geen berekeningen op 0 en 1).
Discrete data = getallen zijn beperkt Continue data = oneindig veel
(vb. de ogen van een dobbelsteen: mogelijkheden, zonder onderbrekingen;
1, 2, 3, 4, 5 of 6; kop of munt; positief vb. de lengte van een persoon, liters melk
of negatief resultaat; aantal eieren die die een koe geeft,
een kip legt...)
KWALITATIEVE DATA = dit bestaat uit namen of labels om categorieën aan te duiden. Dit wordt ook
wel categorische data of attribuut data genoemd. (Vb. geslacht, kleur van je haar, patiënt ID codes...)
Nominaal = namen, categorieën, niet te Ordinaal = laat het ordenen wel toe, maar
ordenen (niet in een volgorde te plaatsen). er kan geen verschil berekend worden
Vb. kleur van je haar; geslacht; ja/nee tussen de waarden. Vb. vroeger
antwoord op een vraag examenpunten: A, B, C, D, E, F of een score
van zeer goed, goed, neutraal, slecht...
INTERVAL DATA =
dit is vergelijkbaar met ordinaal, maar hier kan er wel een verschil berekend worden.
Er is geen natuurlijk startpunt (zoals nul vaak een natuurlijk startpunt is).
Vb. temperatuur in °C, tijd in absolute jaartallen (vb. 1999 of 2010).
RATIO DATA =
dit is een interval data maar met een natuurlijk startpunt. (aanwezigheid startpunt)
Vb. temperatuur in Kelvin; leeftijd van een persoon; gewicht in kg.
WAT IS HET BELANG VAN TYPES DATA?
De statistische test die gebruikt wordt, zal afhangen van de aard van de data.
Een gemiddelde berekenen van een kwalitatieve data is onmogelijk.
Veel statistische testen zijn gebaseerd op normaliteit het berekenen van een gemiddelde
Gemiddele berekenen van discrete data is eigenlijk ook niet correct, maar wordt soms getolereerd.
STUDIES:
OBSERVATIONELE STUDIES = we observeren en meten specifieke karakteristieken, maar we grijpen
niet in, geen additionele therapie. (Vb. opinie-onderzoek (Gallup poll))
EXPERIMENT = we passen een bepaalde behandeling toe, of geven medicatie aan patiënten en volgen
het effect ervan op. (Vb. klinische studie (clinical trial): vergelijking van ‘treatment’ vs ‘placebo’).
Vaccin is ook een mogelijkheid altijd vergelijken met de behandeling die al bestaat.
CROSS - SECTIONELE STUDIE = data worden geobserveerd en/ of gemeten, verzameld, op één
specifiek tijdstip.
, RETROSPECTIEVE STUDIE = gegevens uit het verleden worden verzameld (vb. door op te zoeken in
patiënten dossiers) = CASE-CONTROL.
PROSPECTIEVE STUDIE = gegevens worden verzameld in de toekomst van groepen patiënten die
gemeenschappelijk kenmerken (cohorts) hebben = LONGITUDINALE/ COHORT STUDIE.
Profylactisch: Therapeutisch:
voorkomen van de ziekte ziekte genezen
BLINDEREN:
SINGLE BLIND: patiënt blind
DOUBLE BLIND: patiënt en arts blind
DOEL: bias (vooroordeel) vermijden
RANDOMIZED CONTROLLED TRIALS:
Willekeurige toewijzing (random allocatie) aan een groep (treatment vs placebo)
Regelmatige opvolging visites (bloedafname, EKG, clinical assessment)
Eindpunt van de studie is duidelijk aanwezig (dood/ levend/ sluiten van een wonde...)
Groepen zijn zo identiek mogelijk: inclusie/ exclusie (vb. + 18-jarigen, 60-plussers) criteria
o praktisch niet altijd mogelijk: profylactische drug (HPV) en lage prevalentie
o soms erg moeilijk en zeer duur: prognose van ziekte
o soms beter om een retrospectieve studie te doen
INDELING VAN KLINISCHE STUDIES (volgens Pocock 1983):
Fase I: klinische farmacologie en toxiciteit
- voornaamste focus op veiligheid van de drug, niet op het effect!
- meestal uitgevoerd op gezonde volwassen vrijwilligers
- voornaamste objectief: een toedieningsdosis definiëren (concentratie van de drug waarbij geen
ernstige nevenwerkingen optreden)
Fase II: initieel onderzoek van het behandelingseffect
- kleinschalige experimenten met als doel het effect van de drug te evalueren
- daarnaast blijft veiligheid van de drug steeds de eerste vereiste
- zelden meer dan 100 - 200 patiënten op de experimentele drug
Fase III: grootschalig onderzoek van de behandeling
- fase III trials = de term klinische studie
- groot aantal patiënten
- behandelingseffect moet vertaald worden in klaar eindpunt en statistisch determineerbaar effect
(vooropgezette effect moet statistisch significant zijn!)
Fase IV: postmarketing surveillance
- nadat het product op de markt is, blijft waakzaamheid i.v.m. veiligheid geboden
- nagaan langdurige opvolging van neveneffecten
Alle fasen doorlopen kan 10 tot 20 jaar duren tot men uiteindelijk winst kan verkrijgen tijdens fase IV.
Beginselen van biostatistiek
Samenvatting biostatistiek
Bachelor in de biomedische wetenschappen: fase 2
Ellen Lambrecht
Prof. H. Pottel
Academiejaar 2020 - 2021
,Biostatistiek H. Pottel 4 studiepunten
24/09/2020: introductie biostatistiek + HOOFDSTUK 1
o 95% betrouwbaarheidsinterval is beter dan 100%.
Type 1 fout: significantie 5%
Data collecting tools: enquêtering, studies, interviews
DOEL: collecteren van data van een klein deel van een grotere groep om iets te leren over de grotere groep.
DOEL IN BIOSTATISTIEK: kennis verwerven over een grote groep o.b.v. data van een deel van de groep.
DATA = collectie van obseervaties zoals metingen, geslacht, leeftijd, vragen die worden beantwoord
tijdens enquêtes, etc.
STATISTIEK = de wetenschap die zich bezighoud met het plannen van studies, experimenten, het
verwerven van data en het organiseren.
EEN STATISTIEK = een numerieke meting die een steekproef karakteristiek beschrijft.
EEN PARAMETER = een numerieke meting die een populatie karakteristiek beschrijft.
POPULATIE = de complete collectie van alle metingen of gegevens onder beschouwing.
STEEKPROEF (= SAMPLE) = een onderdeel van een complete collectie gegevens, m.a.w. een
subcollectie van de populatie.
CENSUS: collectie van data van ieder lid van de populatie (vb. het nationaal bureau voor statistiek
stuurt elke Belg een vragenlijst).
x = gemiddelde = gemiddelde
s = standaarafwijking = populatie
steekproef populatie
“Representatief voor de populatie”:
hoe betrouwbaar?
uitspraak volledige populatie
Population parameters: hypothese gaat over populatie
Statistiek: numerieke meting steekproef
Parameter: slaat op populatie
RANDOM SAMPLE = willekeurige steekproef.
Dit is een manier om te waken voor het representatieve karakter van de steekproef.
Type 2 power analyse: minder rekening mee houden, steekproef is zodanig groot dat een type 2 fout niet van
belang is.
Type 2 fout: er is een kans dat de hypothese onwaar is, terwijl ik denk dat ze waar is.
,TYPES DATA:
KWANTITATIEVE DATA = een numerieke data die meestal afkomstig is van metingen of aantallen.
(Vb. het gewicht van personen; de leeftijd van deelnemers aan de enquête)
EXAMENTIP: niet rekenen met 0 en 1 wanneer het op geslacht aankomt, beter een percentueel
verschil tussen mannen en vrouwen (geen berekeningen op 0 en 1).
Discrete data = getallen zijn beperkt Continue data = oneindig veel
(vb. de ogen van een dobbelsteen: mogelijkheden, zonder onderbrekingen;
1, 2, 3, 4, 5 of 6; kop of munt; positief vb. de lengte van een persoon, liters melk
of negatief resultaat; aantal eieren die die een koe geeft,
een kip legt...)
KWALITATIEVE DATA = dit bestaat uit namen of labels om categorieën aan te duiden. Dit wordt ook
wel categorische data of attribuut data genoemd. (Vb. geslacht, kleur van je haar, patiënt ID codes...)
Nominaal = namen, categorieën, niet te Ordinaal = laat het ordenen wel toe, maar
ordenen (niet in een volgorde te plaatsen). er kan geen verschil berekend worden
Vb. kleur van je haar; geslacht; ja/nee tussen de waarden. Vb. vroeger
antwoord op een vraag examenpunten: A, B, C, D, E, F of een score
van zeer goed, goed, neutraal, slecht...
INTERVAL DATA =
dit is vergelijkbaar met ordinaal, maar hier kan er wel een verschil berekend worden.
Er is geen natuurlijk startpunt (zoals nul vaak een natuurlijk startpunt is).
Vb. temperatuur in °C, tijd in absolute jaartallen (vb. 1999 of 2010).
RATIO DATA =
dit is een interval data maar met een natuurlijk startpunt. (aanwezigheid startpunt)
Vb. temperatuur in Kelvin; leeftijd van een persoon; gewicht in kg.
WAT IS HET BELANG VAN TYPES DATA?
De statistische test die gebruikt wordt, zal afhangen van de aard van de data.
Een gemiddelde berekenen van een kwalitatieve data is onmogelijk.
Veel statistische testen zijn gebaseerd op normaliteit het berekenen van een gemiddelde
Gemiddele berekenen van discrete data is eigenlijk ook niet correct, maar wordt soms getolereerd.
STUDIES:
OBSERVATIONELE STUDIES = we observeren en meten specifieke karakteristieken, maar we grijpen
niet in, geen additionele therapie. (Vb. opinie-onderzoek (Gallup poll))
EXPERIMENT = we passen een bepaalde behandeling toe, of geven medicatie aan patiënten en volgen
het effect ervan op. (Vb. klinische studie (clinical trial): vergelijking van ‘treatment’ vs ‘placebo’).
Vaccin is ook een mogelijkheid altijd vergelijken met de behandeling die al bestaat.
CROSS - SECTIONELE STUDIE = data worden geobserveerd en/ of gemeten, verzameld, op één
specifiek tijdstip.
, RETROSPECTIEVE STUDIE = gegevens uit het verleden worden verzameld (vb. door op te zoeken in
patiënten dossiers) = CASE-CONTROL.
PROSPECTIEVE STUDIE = gegevens worden verzameld in de toekomst van groepen patiënten die
gemeenschappelijk kenmerken (cohorts) hebben = LONGITUDINALE/ COHORT STUDIE.
Profylactisch: Therapeutisch:
voorkomen van de ziekte ziekte genezen
BLINDEREN:
SINGLE BLIND: patiënt blind
DOUBLE BLIND: patiënt en arts blind
DOEL: bias (vooroordeel) vermijden
RANDOMIZED CONTROLLED TRIALS:
Willekeurige toewijzing (random allocatie) aan een groep (treatment vs placebo)
Regelmatige opvolging visites (bloedafname, EKG, clinical assessment)
Eindpunt van de studie is duidelijk aanwezig (dood/ levend/ sluiten van een wonde...)
Groepen zijn zo identiek mogelijk: inclusie/ exclusie (vb. + 18-jarigen, 60-plussers) criteria
o praktisch niet altijd mogelijk: profylactische drug (HPV) en lage prevalentie
o soms erg moeilijk en zeer duur: prognose van ziekte
o soms beter om een retrospectieve studie te doen
INDELING VAN KLINISCHE STUDIES (volgens Pocock 1983):
Fase I: klinische farmacologie en toxiciteit
- voornaamste focus op veiligheid van de drug, niet op het effect!
- meestal uitgevoerd op gezonde volwassen vrijwilligers
- voornaamste objectief: een toedieningsdosis definiëren (concentratie van de drug waarbij geen
ernstige nevenwerkingen optreden)
Fase II: initieel onderzoek van het behandelingseffect
- kleinschalige experimenten met als doel het effect van de drug te evalueren
- daarnaast blijft veiligheid van de drug steeds de eerste vereiste
- zelden meer dan 100 - 200 patiënten op de experimentele drug
Fase III: grootschalig onderzoek van de behandeling
- fase III trials = de term klinische studie
- groot aantal patiënten
- behandelingseffect moet vertaald worden in klaar eindpunt en statistisch determineerbaar effect
(vooropgezette effect moet statistisch significant zijn!)
Fase IV: postmarketing surveillance
- nadat het product op de markt is, blijft waakzaamheid i.v.m. veiligheid geboden
- nagaan langdurige opvolging van neveneffecten
Alle fasen doorlopen kan 10 tot 20 jaar duren tot men uiteindelijk winst kan verkrijgen tijdens fase IV.
