Samenvatting Farmacologie Deel 1| Inleiding prof Casteels| KU Leuven | 2025/26

​Deel 1: Inleiding tot de farmacologie [Casteels]​

​1.​ ​Regelgeving :​

​1.1. Geneesmiddel​


​1.1.1. Wet op de geneesmiddelen van 25 maart 1964 ​
​Geneesmiddel​​
​-​ ​Elke​​enkelvoudige of samengestelde​​substantie​
​-​ ​ ebbende​ ​therapeutische​ ​of​ ​profylactische​ ​eigenschappen​ ​met​ ​betrekking​ ​tot​
h
​ziekten bij de mens;​​
​-​ f​ ysiologische​ ​functies​ ​te​ ​herstellen,​ ​te​ ​verbeteren​ ​of​ ​te​ ​wijzigen​ ​door​
​farmacologisch, immunologisch of metabolisch effect te bewerkstelligen​​,​
​-​ ​medische​​diagnose​​te stellen.​​


​Een geneesmiddel wordt​​
​-​ ​ofwel door​​farmaceutisch bedrijf​​geproduceerd & op​​markt (“​​farmaceutische​​specialiteit”)​​
​-​ ​ofwel door​​apotheker​​bereid (een “​​magistrale​​bereiding”)​​
​1.1.2. Apotheek aanbieding:​
​-​ ​Geneesmiddelen versus voedingssupplementen​​
​-​ ​Geneesmiddelen versus medische hulpmiddelen​​
​-​ ​Cosmetica​→ commerciële positionering, niet per se beter​
​-​ ​ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products)​​
​1.1.3. Beleid:​
​-​ ​doorgeschoven nr​​europees​​niveau + vertalen in​​nationale​​wetten​
​-​ ​niet op zelfde manier vertaald worden = PROBLEEM​
​-​ ​belgische overheid maakt het niet makkelijker → verschillende bevoegdheden​
​1.1.4 Impact regelgeving:​
​-​ ​ U:​ ​nieuwe​ ​MA​ ​(marketing​ ​authorisation​ ​of​ ​VHB​ ​=​ ​vergunning​ ​voor​ ​het​ ​in​ ​de​ ​handel​
E
​brengen) op basis van​​positieve benefit/risk​analyse​
​-​ ​obv (+) benefit risk ⇒ op de markt gezet (efficacy vs safety)​
​-​ ​Aanpassing MA: ​
​-​ ​uitbreiden​​(meer efficacy data/meer safety data​)​
​-​ ​beperken​​(minder gunstige benefit/risk)​→ rapportering​​van bijwerkingen​
​-​ ​Verplichting om trial in publieke databank​​op te nemen​​
​-​ ​registratie in​
​-​ ​www.ClinicalTrials.gov​​​→ VS​
​-​ ​International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP) (who.int)​​
​-​ ​Eudra-CT nummer: → EU​
​-​ ​1. burger​​geïnformeerd​​welke trials voor welke ziekte​​in welke centra​
​-​ ​2. elke clinical trial moet ergens publiek beschikbaar zijn &​​niet kunnen verbergen​


​1​

, ​-​ ​ entrale​ ​procedure​ ​bij​ ​EMA​ ​→​ ​1​​beslissing​​voor​​27​​landen​​(identieke​​bijsluiters​​in​​andere​
c
​talen)​

​1.2. FAGG [Federaal Agentschap voor GM & Gezondheidsproducten​]​
​Rol van het FAGG​​
​-​ “​ verzekert​ ​kwaliteit,​ ​veiligheid​ ​&​ ​doeltreffend-heid​ ​van​ ​GM​ ​+​ ​gezondheidsproducten​ ​in​
​klinische ontwikkeling en op de markt”​​
​-​ ​audits bij onderzoek​
​-​ ​geeft experten aan EMA​
​1.2.1 Ontwikkeling geneesmiddel:​
​-​ ​central procedure bij EMA:​
​-​ ​1. kwaliteits luik: hulpstoffen, kleurstoffen, opbouw​
​-​ ​ .​ ​klassieke​ ​3​ ​fases​ ​→​ ​3.​ ​farmacovigilantie​ ​→​ ​op​ ​markt​ ​+​ ​real​ ​life​ ​gebruik​ ​+​
2
​raportering NW​




​1.2.2. RIZIV:​
​-​ ​Tegemoetkoming​​geneesmiddelen​federaal niveau (sociale​​zaken)​​
​-​ ​registratie:​
​-​ ⇒
​ A:​​marketing​​authorisation​​(markt​​vergunning)​​ ​​VHB​​:​​vergunning​​voor​​het​​in​​de​
M
​handel brengen​
​-​ ​ TMP​​:​​gene​​/​​cell​​therapy​​of​​tissue​​engineering​​→​​europees​​beslist​​dat​​dat​​ook​​medicatie​
A
⇒
​is heel complexe programma van goederen voor VHB ook moeten doorlopen​
​-​ ​1. heel complexe therapie met hoge kwaliteits eigen​
​-​ ​2. absoluut patiënt beschermen (veel misbruik van zwakke patienten​
​-​ ​ edical​​devices​​→​​geen​​meds,​​specifieke​​regulation​​MDR​
m
​gestart,​ ​vrij​​complex​​maar​​makkelijker​​dan​​medicatie​​om​​op​
​de markt te brengen​
​-​ ​pacemaker, defibrilatoren, ook potje druppels​




​1.3. Verwachtingen Medicatie​
​-​ ​Quality​​​→ physicochemical, biological or microbiological​​​tests​
​-​ ​zuiver product (geen contaminatie), kleur, smaak, toediening (gewicht juist)​
​-​ ​Safety​​​→ pharmacological and toxicological​tests​
​-​ ​Efficacy​​​→ clinical tests & eind punten​

​2​

, ⇒
​ ​​3​​main​​parts​​of​​a​​file​​submitted​​for​ ​MAA​​(marketing​​authorisation)​​​~​​vergunning​​voor​​in​​handel​
​brengen (VHB)​​
​-​ ​quality​
​-​ ​preclinical / non-clinical: alles niet levende mens​
​-​ ​clinical: levende mens​

​1.4. Drug: phases of development​​
​-​ ​Preclinical testing:​
​-​ ​in vitro (goedkoper) /ex vivo​​
​-​ ​animal testing​​
​-​ ​Clinical testing:​
​-​ ​phase I (mostly healthy individuals)​​
​-​ ​phase II (small groups of patients)​​
​-​ ​phase III (larger clinical trials)​​
​-​ ​MAA = marketing authorisation application/approval​​
​-​ ​Postmarketing surveillance or phase IV (pharmacovigilance)​​


​1.4.1. Critical Extrapolations - Bridging:​
​-​ ​telkens onzekerheid dat het blijft waar in volgende fase​
​-​ ​1. pre clinical → mens [leap]​
​-​ ​2. test in verschillende studies → markt realiteit​
​-​ ​dingen zien die je in een studie nooit gezien had, op de hoeden zijn​




​Preclinical testing:​
​-​ ​in vitro: cellen in cultuur / suspensie​
​-​ ​animal testing / in vivo testing​
​-​ ​ex vivo: stukje weefsel (gereseceerd) + consent gebrui voor onderzoek​



​3​