Late klinische ontwikkeling
(Sinnaeve)
Fase 4 en nieuwe ontwikkelingen
Werkzaamheid (efficacy)
o GM meer goed dan kwaad in ideale omstandigheden (bv. RCTs)
o Patiënten vaak lager risico, weinig comorbiditeit, therapietrouw, geen/weinig andere GM
Doeltreffendheid (effectiveness)
o GM meer goed dan kwaad in dagelijkse praktijk (real world)
o Hoger risicopatiënten in pragmatische/observationele studies met comorbiditeit,
cotherapieën, minder therapietrouw
o Therapietrouw kan beïnvloed worden door bv. apotheker/arts die vraagt of je bepaalde
AEs hebt die je eigenlijk niet hebt
Efficacy - effectiveness gap (EEG)
o Ander gedrag voorschrijvers/patiënten (+ off-label use)
o Gebruik van andere methoden
o Meer variabiliteit in real world
o Efficacy wordt sterk beïnvloed door kost van GM voor overheid
Bijwerkingen
Adverse event (AE)
o Tijdens of net na klinische studie of behandeling
o Niet noodzakelijk verband met GM
o Oorzakelijkheid wordt vaak apart gerapporteerd in GCP
Adverse drug reaction (ADR)
o Zeker dat het van het GM is
Unexpected ADR
o Bijwerking waarvan aard en/of ernst niet overeenkomen met veiligheidsinformatie over
het GM
Serious ADR/AE (vanbuiten kennen!): moeten binnen 24u gerapporteerd worden en binnen 48u
naar EMA etc.
o Overlijden
o Levensbedreigende bijwerking
o (Verlengde) hospitalisatie
o Blijvende of ernstige invaliditeit
o Aangeboren afwijking
o Medisch belangrijk voorval zonder hospitalisatie
Serious unexpected adverse reaction (SUSAR)
o Elke AE vermoedelijk gerelateerd met studiemedicatie welke zowel serious als
unexpected is
(Sinnaeve)
Fase 4 en nieuwe ontwikkelingen
Werkzaamheid (efficacy)
o GM meer goed dan kwaad in ideale omstandigheden (bv. RCTs)
o Patiënten vaak lager risico, weinig comorbiditeit, therapietrouw, geen/weinig andere GM
Doeltreffendheid (effectiveness)
o GM meer goed dan kwaad in dagelijkse praktijk (real world)
o Hoger risicopatiënten in pragmatische/observationele studies met comorbiditeit,
cotherapieën, minder therapietrouw
o Therapietrouw kan beïnvloed worden door bv. apotheker/arts die vraagt of je bepaalde
AEs hebt die je eigenlijk niet hebt
Efficacy - effectiveness gap (EEG)
o Ander gedrag voorschrijvers/patiënten (+ off-label use)
o Gebruik van andere methoden
o Meer variabiliteit in real world
o Efficacy wordt sterk beïnvloed door kost van GM voor overheid
Bijwerkingen
Adverse event (AE)
o Tijdens of net na klinische studie of behandeling
o Niet noodzakelijk verband met GM
o Oorzakelijkheid wordt vaak apart gerapporteerd in GCP
Adverse drug reaction (ADR)
o Zeker dat het van het GM is
Unexpected ADR
o Bijwerking waarvan aard en/of ernst niet overeenkomen met veiligheidsinformatie over
het GM
Serious ADR/AE (vanbuiten kennen!): moeten binnen 24u gerapporteerd worden en binnen 48u
naar EMA etc.
o Overlijden
o Levensbedreigende bijwerking
o (Verlengde) hospitalisatie
o Blijvende of ernstige invaliditeit
o Aangeboren afwijking
o Medisch belangrijk voorval zonder hospitalisatie
Serious unexpected adverse reaction (SUSAR)
o Elke AE vermoedelijk gerelateerd met studiemedicatie welke zowel serious als
unexpected is
