LES 3: INTERVENTIONELE STUDIES: RCT
DESIGN VAN KLINISCHE/EPIDEMIOLOGISCHE STUDIES
EXPERIMENTELE DESIGN: INTERVENTIE
RCT
Pragmatische RCT: sluiten dichter aan bij klinische praktijk
OBSERVATIONELE DESIG N: OBSERVATIE
cross-secctionele studie
cohorte studie
case-control studie
nested case-controle studie
ecologisch onderzoek
RANDOMIZED CONTROLLE D TRIALS (RCT)
fases van RCTs
randomisatie
blinderen
pragmatische trials
voordelen en nadelen van RCTs
FASES VAN KLINISCHE STUDIES
preklinisch: studies in cel culturen, weefsels en dieren
1) Studies in a few volunteers to test safety
2) Small randomized trials to test tolerability and different doses of intervention on biomarkers or clinical outcomes
3) Large randomized blinded trials to test conclusively effect of therapy on clinical outcomes and adverse events
4) Large trials or observational studies conducted after therapy has been approved by FDA/EMA (food and drug
administration/European medicine agency) to asses rate of uncommon serious side effects ad evaluate additional
therapeutic uses/real life effectiveness
RANDOMISATIE
Sterkte: causaliteit
Voorbehouden voor relatief “rijpe" onderzoeksvragen, nadat observationele studies hebbe aangebracht: wie, wat,
waar, wanneer, hoe, waarom
Gerandomiseerde geblindeerde trial:
studie cohorte
Randomisatie
Interventie toepassen
Zorgen voor compliantie
Blinderen (dubbel blind)
Outcome variabele
, Belang: weten dat op lange termijn behandelingsgroepen gebalanceerd zullen zijn in gekende EN ongekende
prognostische factoren
Prognostische factoren die invloed kunnen hebben op uitkomst/overleving: leeftijd, geslacht, roker => gelijke
verdeling tussen bij groepen nodig
Ongekende prognostische factoren: genetische samenstelling
Historische controles: veel verandering ivm vroeger => oude medicijnen/technieken kunnen niet meer gebruikt worden
Vb hogere levensverwachting
Belangrijk dat behandelingen gelijktijdig verlopen => maw actieve en controle behandeling tijdens eenzelfde periode
gebeuren
DESIGN VAN KLINISCE STUDIES (CLINICAL TRIALS)
Irreversibel bij kiezen van foute studie design
Input: vb medische interventie, blootstelling aan nieuw medicijn
Output: meting van parameter van ‘gezondheid' waarop men denkt dat interventie effect heeft
PICO
Behandeling gelijktijdig
PARALLEL GROEP DESIG N
Behandeling en controle aan verschillen individuen
Controle: placebo? Actief?
Blind vs open
CROSSOVER STUDIE
2 of meer behandelingn sequentieel aan dezelfde persoon toegwezen
Elke persoon als eigen controle => minder personen nodig
wash-out periode nodig!! = carry-over effect voorkomen
DESIGN VAN KLINISCHE/EPIDEMIOLOGISCHE STUDIES
EXPERIMENTELE DESIGN: INTERVENTIE
RCT
Pragmatische RCT: sluiten dichter aan bij klinische praktijk
OBSERVATIONELE DESIG N: OBSERVATIE
cross-secctionele studie
cohorte studie
case-control studie
nested case-controle studie
ecologisch onderzoek
RANDOMIZED CONTROLLE D TRIALS (RCT)
fases van RCTs
randomisatie
blinderen
pragmatische trials
voordelen en nadelen van RCTs
FASES VAN KLINISCHE STUDIES
preklinisch: studies in cel culturen, weefsels en dieren
1) Studies in a few volunteers to test safety
2) Small randomized trials to test tolerability and different doses of intervention on biomarkers or clinical outcomes
3) Large randomized blinded trials to test conclusively effect of therapy on clinical outcomes and adverse events
4) Large trials or observational studies conducted after therapy has been approved by FDA/EMA (food and drug
administration/European medicine agency) to asses rate of uncommon serious side effects ad evaluate additional
therapeutic uses/real life effectiveness
RANDOMISATIE
Sterkte: causaliteit
Voorbehouden voor relatief “rijpe" onderzoeksvragen, nadat observationele studies hebbe aangebracht: wie, wat,
waar, wanneer, hoe, waarom
Gerandomiseerde geblindeerde trial:
studie cohorte
Randomisatie
Interventie toepassen
Zorgen voor compliantie
Blinderen (dubbel blind)
Outcome variabele
, Belang: weten dat op lange termijn behandelingsgroepen gebalanceerd zullen zijn in gekende EN ongekende
prognostische factoren
Prognostische factoren die invloed kunnen hebben op uitkomst/overleving: leeftijd, geslacht, roker => gelijke
verdeling tussen bij groepen nodig
Ongekende prognostische factoren: genetische samenstelling
Historische controles: veel verandering ivm vroeger => oude medicijnen/technieken kunnen niet meer gebruikt worden
Vb hogere levensverwachting
Belangrijk dat behandelingen gelijktijdig verlopen => maw actieve en controle behandeling tijdens eenzelfde periode
gebeuren
DESIGN VAN KLINISCE STUDIES (CLINICAL TRIALS)
Irreversibel bij kiezen van foute studie design
Input: vb medische interventie, blootstelling aan nieuw medicijn
Output: meting van parameter van ‘gezondheid' waarop men denkt dat interventie effect heeft
PICO
Behandeling gelijktijdig
PARALLEL GROEP DESIG N
Behandeling en controle aan verschillen individuen
Controle: placebo? Actief?
Blind vs open
CROSSOVER STUDIE
2 of meer behandelingn sequentieel aan dezelfde persoon toegwezen
Elke persoon als eigen controle => minder personen nodig
wash-out periode nodig!! = carry-over effect voorkomen
