Samenvatting - farmacologie_regelgeving (B-KUL-E0G47A)

Samenvatting toegepaste farmacologie: DEEL regelgeving



Hoofdstuk 1: enkele regelgevende aspecten
1.1. EMA (european medicine agency)

 Chemicals
 Biologicals
 Gentherapie
 Celtherapie ATMP = advanced therapies medicinal products  clinical trials
 Tissue engineering doen om meerwaarde te kunnen aantonen


 Medical devices  CE-label



1.2. MAA (marketing authorisation approval)

 3 luiken in dossier dat door applicant wordt ingediend:
o 1) kwaliteit moet beschreven zijn in dossier
o 2) preklinisch/ non-klinisch: alles wat getest is niet op de mens, of op bv. dieren
o 3) klinisch: alles getest op de mens

 Impact van regelgeving:
o EU heeft nieuwe marktvergunning/ MA (= marketing authorisation) obv positieve
benefit/ risk  meer voordelen dan nadelen
o Marktvergunning wordt continu bijgeschaafd  firma kan vragen:
 om uitbreiding bij andere indicatie (meer efficacy data/ safety data)
 OF beperken van indicaties
 Voor bepaalde indicatie kan benefit risk weggehaald worden OF volledige
marktvergunning kan ingetrokken worden




1

, Samenvatting toegepaste farmacologie: DEEL regelgeving


1.3. Geneesmiddelen: fases van ontwikkeling

Preklinische testing  In vitro/ ex vivo
 Dierproeven

 Fase 1: gezonde individuen
Klinische testing  Fase 2: kleine groep ptn
 Fase 3: grotere groep klinische trials


MAA (marketing authorisation approval)


 = fase 4
Postmarketing surveillance  Geneesmiddelenbewaking
  pas dan in real life studie doen!



1.3.1. Kritische extrapolaties – ‘bridging’


Extrapolatie: dat je iets niet weet/ enige graad van onzekerheid (deze stap heeft een bepaald risico)
EXTRAPOLATIE 1:
Van dieren naar EXTRAPOLATIE 2:
mensen MMA




fase 4 -
preklinische centrale
quality fase 1 fase 2 fase 3 postmarketing
testing procedure EMA
surveillance




Van fysisch-chemische Fase 
1 NIET
Vanbij gezonde
enkele dosis vrijwilligers
naar meerdere dosissen
ethisch onverantwoord Studie-setting
 Van gezonde vrijwilligers naar ptn (inclusief pathologie en GM-  real life
eigenschappen tot biologische Bv. testen van cytostatica: zoeken naar onco-ptn die onbehandeld
interacties)
eigenschappen zijn  kans op positieve benefit wel beperkt  communiceren naar
In vitro  in vivo pt!


2