Tutor week 9: hemofilie
Vraag 5: Hoe kan factor VII de functie van factor VIII overnemen?
Er kunnen complicaties optreden bij behandeling met stollingsfactoren. Eén complicatie van de
behandeling van hemofilie hangt samen met de ingespoten factor VIII of IX: eerder werden deze
factoren gezuiverd uit het bloed van donoren. In de jaren tachtig zijn op deze manier veel
hemofiliepatiënten besmet met het hiv-virus en met hepatitis C.
Een andere complicatie van de behandeling van hemofilie komt voort uit het feit dat de patiënten
een lichaamsvreemde stof toegediend krijgen, namelijk de stollingsfactor die bij hen niet aanwezig is.
Ons immuunsysteem maakt dan antilichamen aan tegen de lichaamsvreemde stollingsfactor. Bij
hemofiliepatiënten kunnen antilichamen ontstaan die de werking van het toegediende factor VIII of
IX verhinderen; deze remmende antilichamen worden inhibitors genoemd. De behandeling van
hemofilie wordt een stuk moeilijker wanneer een patiënt eenmaal inhibitors aangemaakt heeft:
toediening van factor VIII of IX werkt dan niet meer.
Recombinante producten zijn in een reageerbuis geproduceerd en daarbij niet in contact geweest
met menselijk materiaal waardoor de kans op besmetting met virussen bijna afwezig is.
Recombinant geactiveerd factor VII is een kunstmatige, in de reageerbuis geproduceerde versie van
de normale stollingsfactor VII. Het enige verschil tussen de normale stollingsfactor VII en
recombinant geactiveerd factor VII is het feit dat de laatste in geactiveerde vorm toegediend wordt,
terwijl de normale stollingsfactor VII ook als ongeactiveerde vorm in het bloed voorkomt.
Recombinant geactiveerd factor VII is speciaal ontwikkeld voor de behandeling van
hemofiliepatiënten met inhibitors. Aan hen wordt zo’n grote hoeveelheid recombinant geactiveerd
factor VII toegediend dat een heel stuk van het stollingsproces als het ware ‘overgeslagen’ wordt,
zodat de andere ontbrekende factor niet meer nodig is.
In Nederland wordt recombinant geactiveerd factor VII meestal gebruikt als tijdelijke oplossing tot de
inhibitor is verdwenen. De inhibitor verdwijnt soms spontaan (vooral bij jonge kinderen), maar vaak
is er ook therapeutisch ingrijpen nodig. In dat geval wordt door heel veel factor VIII of IX toe te
dienen, ervoor gezorgd dat de patiënt de lichaamsvreemde stof als lichaamseigen gaat herkennen.
Op deze manier verdwijnt dan de inhibitor en is behandeling met factor VIII of IX weer mogelijk.
Vraag 5: Hoe kan factor VII de functie van factor VIII overnemen?
Er kunnen complicaties optreden bij behandeling met stollingsfactoren. Eén complicatie van de
behandeling van hemofilie hangt samen met de ingespoten factor VIII of IX: eerder werden deze
factoren gezuiverd uit het bloed van donoren. In de jaren tachtig zijn op deze manier veel
hemofiliepatiënten besmet met het hiv-virus en met hepatitis C.
Een andere complicatie van de behandeling van hemofilie komt voort uit het feit dat de patiënten
een lichaamsvreemde stof toegediend krijgen, namelijk de stollingsfactor die bij hen niet aanwezig is.
Ons immuunsysteem maakt dan antilichamen aan tegen de lichaamsvreemde stollingsfactor. Bij
hemofiliepatiënten kunnen antilichamen ontstaan die de werking van het toegediende factor VIII of
IX verhinderen; deze remmende antilichamen worden inhibitors genoemd. De behandeling van
hemofilie wordt een stuk moeilijker wanneer een patiënt eenmaal inhibitors aangemaakt heeft:
toediening van factor VIII of IX werkt dan niet meer.
Recombinante producten zijn in een reageerbuis geproduceerd en daarbij niet in contact geweest
met menselijk materiaal waardoor de kans op besmetting met virussen bijna afwezig is.
Recombinant geactiveerd factor VII is een kunstmatige, in de reageerbuis geproduceerde versie van
de normale stollingsfactor VII. Het enige verschil tussen de normale stollingsfactor VII en
recombinant geactiveerd factor VII is het feit dat de laatste in geactiveerde vorm toegediend wordt,
terwijl de normale stollingsfactor VII ook als ongeactiveerde vorm in het bloed voorkomt.
Recombinant geactiveerd factor VII is speciaal ontwikkeld voor de behandeling van
hemofiliepatiënten met inhibitors. Aan hen wordt zo’n grote hoeveelheid recombinant geactiveerd
factor VII toegediend dat een heel stuk van het stollingsproces als het ware ‘overgeslagen’ wordt,
zodat de andere ontbrekende factor niet meer nodig is.
In Nederland wordt recombinant geactiveerd factor VII meestal gebruikt als tijdelijke oplossing tot de
inhibitor is verdwenen. De inhibitor verdwijnt soms spontaan (vooral bij jonge kinderen), maar vaak
is er ook therapeutisch ingrijpen nodig. In dat geval wordt door heel veel factor VIII of IX toe te
dienen, ervoor gezorgd dat de patiënt de lichaamsvreemde stof als lichaamseigen gaat herkennen.
Op deze manier verdwijnt dan de inhibitor en is behandeling met factor VIII of IX weer mogelijk.
