Methodologie- Prof. Brusselle:
Methodiek en design van klinische
studies
1. Onderzoeksvraag; Anatomie en Fysiologie van klinische studies
1.1. Indeling onderzoekstypen
Toetsend beschrijvend: kijken hoe bepaald fenomeen zich gedraagt in een bepaalde
specifieke setting
Toetsend verklarend: toetsen of vooropgestelde hypothese klopt
1.2. Waarom klinisch wetenschappelijk onderzoek?
→ we willen geneeskunde baseren op evidentie: beste bewijsmateriaal vinden om zo tot
beslissingen komen samen met de patiënt om de kwaliteit van zorgverlening te verbeteren.
,Niveau van evidentie zal afhangen van het soort studie/ design die je doet → “levels of
evidence”
Levels of Evidence (bv. GINA): Niveaus van
evidentie om wetenschappelijke literatuur te
graderen:
→aan een onderzoek wordt meer evidentie
toegekend wanneer de opzet en uitvoering zodanig
zijn zodat de kans op systematische vertekening
van de uitkomst het kleinst is.
1.3. Anatomie van klinisch onderzoek:
studie (plan/protocol)
A. Onderzoeksvraag: FINER-criteria
Feasible: haalbaar
Interesting:
Novel: vernieuwend
Ethical
Relevant
B. Betekenis van de studie
o Wat is al gekend? →literatuurstudie
- Voorkomen van duplicatie
- Leren uit fouten van anderen:
voorkomen dat onnodige fouten worden
gemaakt bij de opzet en uitvoering vh
onderzoek
o Welke vraag zal het geplande onderzoek
beantwoorden?
o Welke is de betekenis van dit antwoord voor de
klinische wetenschap en de gezondheidszorg?
C. Design van de studie
→belangrijk voor de evidentie!!!!
o Observatie: puur toekijken
- Cross-sectionele studie$
- Cohorte studie: prospectief VS retrospectief
- Case-controle studie
o Interventie: randomisatie met controlegroep
, - Randomized controlled trial RCT
- Pragmatic Trial
graad evidentie= cause-effect en
dus meer bewijs, meer kwaliteit
Vormen eerder
hypothese
Tonen cause-
effect het best
aan
D. Studiepopulatie
o Inclusiecriteria
o Exclusiecriteria
o Rekrutering & aantal
Efficacy VS effectiveness studies
o Efficacy= WERKZAAMHEID
Uitkomst van de behandeling in ideale klinische setting in sterk geselecteerde
patiënten
→Fase 2 en 3 studies
o Effectiviness= DOELTREFFENDHEID
Uitkomst van de behandeling in real life setting in alle patiënten
→Fase 4 studies
o Cost-effectiveness= EFFICIENCY
Methodiek en design van klinische
studies
1. Onderzoeksvraag; Anatomie en Fysiologie van klinische studies
1.1. Indeling onderzoekstypen
Toetsend beschrijvend: kijken hoe bepaald fenomeen zich gedraagt in een bepaalde
specifieke setting
Toetsend verklarend: toetsen of vooropgestelde hypothese klopt
1.2. Waarom klinisch wetenschappelijk onderzoek?
→ we willen geneeskunde baseren op evidentie: beste bewijsmateriaal vinden om zo tot
beslissingen komen samen met de patiënt om de kwaliteit van zorgverlening te verbeteren.
,Niveau van evidentie zal afhangen van het soort studie/ design die je doet → “levels of
evidence”
Levels of Evidence (bv. GINA): Niveaus van
evidentie om wetenschappelijke literatuur te
graderen:
→aan een onderzoek wordt meer evidentie
toegekend wanneer de opzet en uitvoering zodanig
zijn zodat de kans op systematische vertekening
van de uitkomst het kleinst is.
1.3. Anatomie van klinisch onderzoek:
studie (plan/protocol)
A. Onderzoeksvraag: FINER-criteria
Feasible: haalbaar
Interesting:
Novel: vernieuwend
Ethical
Relevant
B. Betekenis van de studie
o Wat is al gekend? →literatuurstudie
- Voorkomen van duplicatie
- Leren uit fouten van anderen:
voorkomen dat onnodige fouten worden
gemaakt bij de opzet en uitvoering vh
onderzoek
o Welke vraag zal het geplande onderzoek
beantwoorden?
o Welke is de betekenis van dit antwoord voor de
klinische wetenschap en de gezondheidszorg?
C. Design van de studie
→belangrijk voor de evidentie!!!!
o Observatie: puur toekijken
- Cross-sectionele studie$
- Cohorte studie: prospectief VS retrospectief
- Case-controle studie
o Interventie: randomisatie met controlegroep
, - Randomized controlled trial RCT
- Pragmatic Trial
graad evidentie= cause-effect en
dus meer bewijs, meer kwaliteit
Vormen eerder
hypothese
Tonen cause-
effect het best
aan
D. Studiepopulatie
o Inclusiecriteria
o Exclusiecriteria
o Rekrutering & aantal
Efficacy VS effectiveness studies
o Efficacy= WERKZAAMHEID
Uitkomst van de behandeling in ideale klinische setting in sterk geselecteerde
patiënten
→Fase 2 en 3 studies
o Effectiviness= DOELTREFFENDHEID
Uitkomst van de behandeling in real life setting in alle patiënten
→Fase 4 studies
o Cost-effectiveness= EFFICIENCY
