, H1: de levenscyclus van een geneesmiddel
Discovery
Origine
• natuurlijke: tavonin
• Synthetisch: brufen
• Semi synthetisch/ hybriden: natuur oorsprong+ chemische modificatie:
penicilline; antibioticum; paclitaxel
• Biotechnologische origine: actief bestanddeel gemaakt door levend
organisme: insuline; remicade
Vereisten
• kwaliteit
• Veilgheid
• Werkzaamheid: genezen/ verbeteren
Pre klinisch onderzoek
• veiligheid FIH (first in human)
• Werkzaamheid Pre klinisch ————————————————————> klinisch
• Farmacokinetiek
- ADME Non-klinisch = pre-klinisch
- absorptie +
- distirbutie Geen In vitro; in vivo (in
- metabolisme dierenproeven dieren); ex vivo
- excretie maar in vitro
, Klinisch onderzoek
Fase I: veiligheid
• kleine groep vrijwilligers
• Effecten analyseren
• farmacokinetiek w bestudeerd
Fase II
• kleine groep patienten
• Bijwerkingen op korte termijn; risico; werking; dosering; behandelschema
Fase III
• grote groep patienten
• Opstellen instructies
• Interacties met andere GM
—-> aanmerking registratie
Dit alles nog kandidaat GM, pas na registratie GM
Approval
• Sponsor analyseert
• goedkeuring/ onderzoek
- MAA (marketing authorisation application) formele aanvraag
- NDA (new drug application) amerikaans
PSUR: wettelijk periodiek
- goedkeuring (maar dan nog PSUR indienen) geacturliseerd veiligeidsverslag
- meer info/ onderzoek nodig
- goedkeuring weigeren
• goedkeurder/ beoordelen
- EMA (european medicines agency)
- FDA (food and drug administration) amerikaans
Commercialisatie
Prijs en terugbetaling (categorie)
• A: volledig terugbetaald : levensnoodzakelijk Fout/ twijfels
• B: grotendeels terugbetaald : therapeutisch ontdekt
• C: gedeeltelijk terugbetaald : symptomatisch
Innovtatie v GM
Verkoop mindert —> GM van de markt
Betere GM
Generieken (na patent verstrijking)
, Drug use/ fase IV
• EMA/FDA keurt goed —-> GMP (good manufactering practices) richtlijnen
• toezicht op lange termijn in een niet-proefomgeving
Financiele aspecten bij ontwikkeling
• duur (daarom voor koper ook duur)
• Patent aanvragen (20j) —> tegen concurrentie beschermen
• Lang ontwikkelingsproces (12j)
Netto contante waarde (NCW)
• financiele voordelen (schatting) - kosten
- positief: opname in portfolio (GM in R&D (research and discorvery)
- Negatief: niet doen
GM, patient en maatschappij
• keuze mag niet enkel afhangen van NCW
• keuze maken ook obv bijdrage aan de maatschappij
Discovery
Origine
• natuurlijke: tavonin
• Synthetisch: brufen
• Semi synthetisch/ hybriden: natuur oorsprong+ chemische modificatie:
penicilline; antibioticum; paclitaxel
• Biotechnologische origine: actief bestanddeel gemaakt door levend
organisme: insuline; remicade
Vereisten
• kwaliteit
• Veilgheid
• Werkzaamheid: genezen/ verbeteren
Pre klinisch onderzoek
• veiligheid FIH (first in human)
• Werkzaamheid Pre klinisch ————————————————————> klinisch
• Farmacokinetiek
- ADME Non-klinisch = pre-klinisch
- absorptie +
- distirbutie Geen In vitro; in vivo (in
- metabolisme dierenproeven dieren); ex vivo
- excretie maar in vitro
, Klinisch onderzoek
Fase I: veiligheid
• kleine groep vrijwilligers
• Effecten analyseren
• farmacokinetiek w bestudeerd
Fase II
• kleine groep patienten
• Bijwerkingen op korte termijn; risico; werking; dosering; behandelschema
Fase III
• grote groep patienten
• Opstellen instructies
• Interacties met andere GM
—-> aanmerking registratie
Dit alles nog kandidaat GM, pas na registratie GM
Approval
• Sponsor analyseert
• goedkeuring/ onderzoek
- MAA (marketing authorisation application) formele aanvraag
- NDA (new drug application) amerikaans
PSUR: wettelijk periodiek
- goedkeuring (maar dan nog PSUR indienen) geacturliseerd veiligeidsverslag
- meer info/ onderzoek nodig
- goedkeuring weigeren
• goedkeurder/ beoordelen
- EMA (european medicines agency)
- FDA (food and drug administration) amerikaans
Commercialisatie
Prijs en terugbetaling (categorie)
• A: volledig terugbetaald : levensnoodzakelijk Fout/ twijfels
• B: grotendeels terugbetaald : therapeutisch ontdekt
• C: gedeeltelijk terugbetaald : symptomatisch
Innovtatie v GM
Verkoop mindert —> GM van de markt
Betere GM
Generieken (na patent verstrijking)
, Drug use/ fase IV
• EMA/FDA keurt goed —-> GMP (good manufactering practices) richtlijnen
• toezicht op lange termijn in een niet-proefomgeving
Financiele aspecten bij ontwikkeling
• duur (daarom voor koper ook duur)
• Patent aanvragen (20j) —> tegen concurrentie beschermen
• Lang ontwikkelingsproces (12j)
Netto contante waarde (NCW)
• financiele voordelen (schatting) - kosten
- positief: opname in portfolio (GM in R&D (research and discorvery)
- Negatief: niet doen
GM, patient en maatschappij
• keuze mag niet enkel afhangen van NCW
• keuze maken ook obv bijdrage aan de maatschappij
