C
on
Tema 24. Medicamentos Biológicos y
fid
Biotecnológicos
en
1. Medicamentos de Origen Biológico y Biotecnológico
ci
1.1. Introducción
al
Se consideran medicamentos biológicos:
● Medicamentos inmunológicos (como vacunas, toxinas, sueros y alérgenos).
● Medicamentos derivados de la sangre o del plasma humano (hemoderivados).
● Medicamentos que se hayan desarrollado por medio de uso de los procesos
biotecnológicos, mediante:
○ Técnica del ADN recombinante.
○ Expresión controlada de genes que codifican proteínas biológicamente
activas.
○ Métodos del hibridoma y del anticuerpo monoclonal.
● Medicamentos de terapia avanzada.
1.1.1. Conceptos generales
● Definición: Los medicamentos biológicos contienen principios activos procedentes
de una fuente biológica, como organismos o células vivas (sustancias obtenidas a
partir de organismos vivos o tejidos).
● Composición química: Su composición es muy variada; pueden incluir proteínas,
hidratos de carbono, ácidos nucleicos o combinaciones de estas sustancias, o bien
derivar de ellas.
● Biológico vs. Biotecnológico: Un medicamento biológico es aquel que se produce
a partir de organismos vivos y que, tras ser depurado, puede administrarse a un
paciente. Por el contrario, un medicamento biotecnológico es el que se obtiene
específicamente a partir del uso de técnicas de ingeniería genética.
1.2. Características de los medicamentos biológicos
● Complejidad en la fabricación: Su fabricación tiende a ser mucho más compleja
que la de las moléculas obtenidas por síntesis química. La mayor parte de ellos se
obtienen por biotecnología.
● Vía de administración y estabilidad: La mayoría se administran por vía parenteral.
Tienen menor estabilidad que los fármacos de síntesis química, por lo que su
transporte y almacenamiento deben llevarse a cabo bajo condiciones especiales
(como el mantenimiento estricto de la cadena de frío).
● Variabilidad inherente (Microheterogeneidad): El principio activo puede presentar
de forma inherente un cierto grado de pequeña variabilidad. Este pequeño grado de
variabilidad puede manifestarse en el mismo medicamento biológico o entre varios
lotes de este.
● Dificultad de caracterización: La estructura y otras características del principio
activo biológico son más difíciles de definir que en los medicamentos de síntesis
química.
, C
on
● Inmunogenicidad: El sistema inmunitario tiene la capacidad de reconocer las
fid
proteínas exógenas como extrañas y desencadenar reacciones contra ellas. Los
anticuerpos dirigidos contra el medicamento biológico (anticuerpos antifármaco)
podrían neutralizar la actividad del medicamento y reducir su eficacia.
en
● Posición de la EMA: En definitiva, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)
establece que los medicamentos biológicos no son equivalentes a los medicamentos
ci
de síntesis química, puesto que se trata de estructuras mucho más complejas y con
al
un grado de variabilidad mayor.
2. Criterios de Calidad, Producción y Control
2.1. Desarrollo farmacéutico
2.1.1. Caracterización
● Se debe llevar a cabo utilizando métodos fisicoquímicos y biofísicos apropiados para
la naturaleza y las propiedades de la sustancia activa, los excipientes y los
productos ya formulados.
● Están destinados a describir elementos estructurales responsables de la actividad
biológica, como sitios activos, sitios de unión a receptores y características
responsables de la transducción de señales.
2.1.2. Estudios relacionados con la calidad farmacéutica
Los estudios destinados a demostrar la calidad farmacéutica deben aportar datos sobre:
● La caracterización estructural y otras propiedades fisicoquímicas.
● La pureza.
● La actividad biológica (potencia).
● La estabilidad:
○ Estabilidad de la sustancia activa: Es importante establecer su compatibilidad
en la fase de preformulación.
○ Estabilidad del producto terminado.
● El exceso de dosis (sobreadicionado necesario).
● La compatibilidad.
● La esterilidad: su establecimiento completo mediante técnicas como la filtración
esterilizante.
● Los excipientes y los materiales de partida.
● La dosis y la formulación.
2.2. Fabricación
2.2.1. Generalidades
● Calidad definida por el proceso: La calidad de los productos biológicos se define
por su proceso de producción.
● Variabilidad intrínseca: La fabricación lleva asociada una variabilidad inherente
debido a que la obtención de sustancias activas y medicamentos biológicos implica
procesos y materiales biológicos, tales como el cultivo de células o la extracción de
organismos vivos.
● Seguridad frente a EET: Deben cumplir estrictamente con la normativa de
minimización del riesgo de transmisión de los agentes causantes de la encefalopatía
on
Tema 24. Medicamentos Biológicos y
fid
Biotecnológicos
en
1. Medicamentos de Origen Biológico y Biotecnológico
ci
1.1. Introducción
al
Se consideran medicamentos biológicos:
● Medicamentos inmunológicos (como vacunas, toxinas, sueros y alérgenos).
● Medicamentos derivados de la sangre o del plasma humano (hemoderivados).
● Medicamentos que se hayan desarrollado por medio de uso de los procesos
biotecnológicos, mediante:
○ Técnica del ADN recombinante.
○ Expresión controlada de genes que codifican proteínas biológicamente
activas.
○ Métodos del hibridoma y del anticuerpo monoclonal.
● Medicamentos de terapia avanzada.
1.1.1. Conceptos generales
● Definición: Los medicamentos biológicos contienen principios activos procedentes
de una fuente biológica, como organismos o células vivas (sustancias obtenidas a
partir de organismos vivos o tejidos).
● Composición química: Su composición es muy variada; pueden incluir proteínas,
hidratos de carbono, ácidos nucleicos o combinaciones de estas sustancias, o bien
derivar de ellas.
● Biológico vs. Biotecnológico: Un medicamento biológico es aquel que se produce
a partir de organismos vivos y que, tras ser depurado, puede administrarse a un
paciente. Por el contrario, un medicamento biotecnológico es el que se obtiene
específicamente a partir del uso de técnicas de ingeniería genética.
1.2. Características de los medicamentos biológicos
● Complejidad en la fabricación: Su fabricación tiende a ser mucho más compleja
que la de las moléculas obtenidas por síntesis química. La mayor parte de ellos se
obtienen por biotecnología.
● Vía de administración y estabilidad: La mayoría se administran por vía parenteral.
Tienen menor estabilidad que los fármacos de síntesis química, por lo que su
transporte y almacenamiento deben llevarse a cabo bajo condiciones especiales
(como el mantenimiento estricto de la cadena de frío).
● Variabilidad inherente (Microheterogeneidad): El principio activo puede presentar
de forma inherente un cierto grado de pequeña variabilidad. Este pequeño grado de
variabilidad puede manifestarse en el mismo medicamento biológico o entre varios
lotes de este.
● Dificultad de caracterización: La estructura y otras características del principio
activo biológico son más difíciles de definir que en los medicamentos de síntesis
química.
, C
on
● Inmunogenicidad: El sistema inmunitario tiene la capacidad de reconocer las
fid
proteínas exógenas como extrañas y desencadenar reacciones contra ellas. Los
anticuerpos dirigidos contra el medicamento biológico (anticuerpos antifármaco)
podrían neutralizar la actividad del medicamento y reducir su eficacia.
en
● Posición de la EMA: En definitiva, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)
establece que los medicamentos biológicos no son equivalentes a los medicamentos
ci
de síntesis química, puesto que se trata de estructuras mucho más complejas y con
al
un grado de variabilidad mayor.
2. Criterios de Calidad, Producción y Control
2.1. Desarrollo farmacéutico
2.1.1. Caracterización
● Se debe llevar a cabo utilizando métodos fisicoquímicos y biofísicos apropiados para
la naturaleza y las propiedades de la sustancia activa, los excipientes y los
productos ya formulados.
● Están destinados a describir elementos estructurales responsables de la actividad
biológica, como sitios activos, sitios de unión a receptores y características
responsables de la transducción de señales.
2.1.2. Estudios relacionados con la calidad farmacéutica
Los estudios destinados a demostrar la calidad farmacéutica deben aportar datos sobre:
● La caracterización estructural y otras propiedades fisicoquímicas.
● La pureza.
● La actividad biológica (potencia).
● La estabilidad:
○ Estabilidad de la sustancia activa: Es importante establecer su compatibilidad
en la fase de preformulación.
○ Estabilidad del producto terminado.
● El exceso de dosis (sobreadicionado necesario).
● La compatibilidad.
● La esterilidad: su establecimiento completo mediante técnicas como la filtración
esterilizante.
● Los excipientes y los materiales de partida.
● La dosis y la formulación.
2.2. Fabricación
2.2.1. Generalidades
● Calidad definida por el proceso: La calidad de los productos biológicos se define
por su proceso de producción.
● Variabilidad intrínseca: La fabricación lleva asociada una variabilidad inherente
debido a que la obtención de sustancias activas y medicamentos biológicos implica
procesos y materiales biológicos, tales como el cultivo de células o la extracción de
organismos vivos.
● Seguridad frente a EET: Deben cumplir estrictamente con la normativa de
minimización del riesgo de transmisión de los agentes causantes de la encefalopatía
