as enfermedades lisosomales son un grupo de trastornos genéticos que afectan el funcionamiento de los lisosomas, que son orgánulos celulares responsables de la digestión y reciclaje de componentes celulares. Cuando hay un defecto en la actividad de los lisosomas debido a una mutación genética, se acumulan sustancias no digeridas dentro de las células, lo que puede provocar daño celular y disfunción de órganos
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