TEMA 1: INTRODUCCIÓN A LA BIOMEDICINA
INTRODUCCIÓN A LA BIOTECNOLOGÍA HUMANA:
Karl Ereky es el ingeniero Húngaro que acuñó el término de biotecnología.
BIO: El uso de procesos biológicos
TECNOLOGÍA: resolver problemas prácticos o producir productos o servicios útiles. Biotecnología Molecular y Celular: El uso de
procesos biomoleculares y celulares para resolver problemas prácticos o producir productos o servicios útiles
Así pues, la biotecnología se refiere a toda aplicación tecnológica que utilice sistemas
biológicos y organismos vivos o sus derivados para la creación o modificación de productos
o procesos para usos específicos. (Convention on Biological Diversity, Article 2. Use of
Terms, United Nations. 1992)
Es multidisciplinar, ya que engloba diferentes campos como la biología, la química y la
ingeniería.
¿Cómo ayuda la física a la biomedicina? Se tienen en cuenta y se utilizan mediciones
físicas. Es necesaria para la medicina la investigación básica, dónde tiene relevancia la
física. Las nanopartículas tienen propiedades fisicoquímicas muy diferentes a los
materiales a una escala superior. Implantes cerebrales, nanomedicina, etc
Las Bases de la Biotecnología Moderna
- Tecnología de DNA recombinante - La secuenciación del genoma humano y otros
- Técnicas de cultivos celulares de mamíferos genomas
- Tecnología de PCR - La Terapia Génica
- Generación de Animales Transgénicos - Descubrimiento de las células troncales (stem
- Las tecnologías de Medicina Reproductiva y cells).
Embriología - El desarrollo de las disciplinas –ómicas: Genómica,
Proteómica etc.
Ámbitos de aplicación de la biotecnología:
De la aplicación de la biotecnología al campo de la salud y la medicina surge la biomedicina:
- Bio: Vida
- Medicina: latín del término medicina que desciende a su vez del verbo mederi cuyo significado es curar, aliviar, cuidar,
cuya raíz indoeuropea med- significa medir o tomar medidas.
1
,Por si queríais más definiciones:
Según la R.A.E el concepto de medicina es la ciencia y arte de precaver y curar las enfermedades del cuerpo humano. El
concepto de medicina generalmente aceptado se define como la ciencia que se encarga del estudio de la vida del ser humano,
ocupándose de la curación, prevención de la enfermedad y del mantenimiento de la salud a través del diagnóstico, tratamiento
y la prevención
¿QUÉ ES LA BIOMEDICINA?
La Biomedicina es una nueva disciplina que surge de la aplicación de los conocimientos de la Genética y Biología Molecular
modernas a los problemas médicos y de salud, y que se desarrolla con rapidez entre el final del siglo XX y el inicio de nuestro
siglo.
El objetivo general de la asignatura es proporcionar una formación básica y actualizada en el conocimiento de los mecanismos
moleculares y celulares implicados en la patogenia y en la fisiopatología de las enfermedades; así como de las hipótesis, la
metodología y las técnicas que se utilizan actualmente para su investigación, diagnóstico, pronóstico, tratamiento y prevención.
Las primeras publicaciones científicas en biomedicina comienzan a publicarse en los años 50.
Desarrolla actividades que permiten conectar los conocimientos básicos con los
avances médicos y en el campo de salud.
Es multidisciplinar y traslacional: La investigación Biomédica tiene como
característica la vocación de una traslación rápida del conocimiento generado en el
laboratorio a los hospitales y servicios sanitarios (aplicación clínica), en lo que en
inglés se han denominado estrategias from “bench to bedside”
[Menos mal que está Lego para explicárnoslo, menos mal!].
Tiene que haber una interrelación entre el investigador en el
laboratorio y el paciente.
Como ya se ha comentado antes, las técnicas se emplean para el diagnóstico, el tratamiento y la prevención de la enfermedad:
DIAGNÓSTICO:
- Más rápido, exacto y barato. Por ejemplo, en enfermedades infecciosas, estas técnicas permiten empezar antes el
tratamiento y con el fármaco más adecuado.
- Diagnóstico temprano de las enfermedades, donde juegan un papel fundamental los biomarcadores. Encontrar
biomarcadores fáciles de detectar en determinadas enfermedades no es nada fácil. Ej: la proteína TAU es un
biomarcador de la enfermedad de Alzheimer, pero sería interesante conseguir un biomarcador antes de que la
enfermedad esté presente. Lo normal es coger una muestra de sangre. Lo difícil es que a un paciente no le puedes
coger una biopsia de cerebro.
- Diagnóstico genético (anamnesis: Conjunto de datos que se recogen en la historia clínica de un paciente con un objetivo
diagnóstico): Diagnóstico de enfermedades monogénicas y poligénicas. Nos hace sospechar que la patología puede ser
de tipo genético. Para ello se necesitan pruebas de DNA.
- Predicción de la efectividad de terapias (IRESSA y mutaciones de EGFR) y diseño de terapias a medida.
El Gefitinib (IRESSA) es inhibidor de la Tyr kinasa del receptor del factor de crecimiento epidérmico (TKI- EGFR) que se utiliza
para tratamiento de cánceres de pulmón no microcíticos (CPNM) localmente avanzado o metastático con mutaciones
activadoras de la tirosina quinasa del EGFR. Sólo los pacientes con tumores EGFR positivos son candidatos a recibir el
tratamiento. Solo se puede utilizar en aquellos pacientes donde se vea que el receptor este hiperactivado por mutación en
dominio de quinasa. Si no sabemos si la kinasa está mutada, es contraproducente tratar a esos pacientes.
2
,Gefitinib fue el primer TKI-EGFR en Europa en tener una ficha técnica que permita el uso del ADN tumoral circulante (ADNtc)
obtenido de una muestra sanguínea para evaluar el estado de la mutación del EGFR en aquellos pacientes en los que no hay
opción de tomar una muestra tumoral.
Los avances tanto en calidad como en coste de secuenciar genomas completos ha sido espectacular permitiendo hoy dia
secuenciarse por debajo de los 1000 €.
El abaratamiento de costes y la capacidad de la ultrasecuenciación abren la posibilidad de un diagnóstico genético completo
personalizado.
Desde 300 millones de dólares que costó secuenciar por primera vez el genoma humano, a una cantidad inferior a 1.000 euros
actualmente.
2. TERAPIA
- Mejora de terapias existentes y originar nuevas terapias.
- Generar nuevos modos de aplicación para los existentes
- Hay autorizadas por la FDA cerca de 350 fármacos (2010) con bases biotecnológica, que incluyen fármacos contra
enfermedades muy importantes: cáncer, diabetes, enfermedades cardiovasculares...
La revolución del CRISPR ha supuesto un cambio enorme en la terapia génica para el tratamiento de enfermedades.
Productos Naturales
Se pretende aprovechar la biodiversidad para la obtención de productos con valor terapéutico. Empleo de la biodiversidad del
planeta que al final se traduce en biodiversidad molecular.
- Antitumorales de animales marinos (Yondelis y Aplidin de Pharmamar). Anémonas antitumorales. Sí, yo también me
quiero ir a bucear pa encontrar cosillas como curro. Seguro que pagan bien. Aunque a lo mejor la de Aspectos te
deslocaliza al Mar Menor.
- PRIALT (ziconotide) es un analgésicos derivado de una toxina de una caracol marino del pacífico, para el dolor severo
crónico.
- Antihipertensivos (inhibidor de ECA-Enzima convertidora de angiotensina) y Antiangiogénicos de venenos de serpiente
- BYETTA es una incretina del veneno de monstruo gila para el control de diabetes tipo 2. Capaz de aumentar la secreción
de insulina en el páncreas.
-
Proteínas Recombinantes
Producción de proteínas para tratar patologías en las que falta una proteína, se produce a niveles insuficientes, o ésta es
defectuosa (aprox 40% de las drogas aprobadas)
- Factor VII en hemofilia
- Hormonas: Insulina, Hormona de crecimiento (GH) Gonadotropina Coriónica (HGC)
- Eritropoietina (EPO) para anemias, etc.
- Anticuerpos monoclonales para uso terapéutico
- Vacunas recombinantes
- Enzimas
La terapia ha estado basada en el uso de
- Moléculas pequeñas, pequeños fármacos donde un pequeño cambio puede tener un gran efecto.
- Productos biológicos (anticuerpos, proteínas recombinantes, receptores solubles...)
Ahora también podemos encontrar la terapia génica y celular [En verdad da igual, porque ya los estudiaremos en profundidad
más adelante en otros temas , pero aquí tenéis lo de las diapos]. Terapia génica, terapia celular y medicina regenerativa:
- Utilizar genes, o moléculas derivadas de éstos (siRNAs) para curar defectos genéticos hereditarios o adquiridos.
- Inmunodeficiencia severa combinada (SCID, niños burbuja), por defectos en Adenosina desaminasa, o en la cadena
gamma C del receptor de interleukina 7 (IL7).
3
, - Reintroducción de p53 en Cánceres para restaurar la sensibilidad a agentes quimioterapéuticos.
- Terapia con siRNA en modelos de la enfermedad de Hungtinton
- Aptámeros: moléculas terapéuticas con esqueleto de RNA
- Reparación/Corrección de defectos genéticos sobre el genoma
- Células troncales
- Transplantes de células (para diabetes, infarto de miocardio, Parkinson, etc.).
- Ingeniería tisular: generación de tejidos in vitro con fines reparativos: piel para quemados, cartílagos, riñón.
- Generación de órganos in vitro para sustituir a órganos dañados.
- Medicina regenerativa: uso de las capacidades autoregenerativas del organismo con fines terapéuticos
- Xenotransplantes: órganos de animales como piezas de repuesto.
Molecular Pharming
Producción de proteínas de uso terapéutico en plantas y animales modificados genéticamente:
- Uso de plantas: Para producir antibióticos, hormonas, anticuerpos, enzimas, proteínas de la sangre.... y como vehículo
para vacunas: bananas, patatas, etc.
- Uso de animales transgénicos que producen proteínas de interés farmacéutico o vacunas y las secretan en la leche.
[Todo esto dudo que lo pregunte pero just in case, aquí tenéis]
- El Departamento de Agricultura de USA aprobó la primera vacuna para sanidad animal producida en plantas en 2006
para Dow Agro-Sciences.
- La empresa Ventria está ensayando un electrolito contra la diarrea que contiene lactoferrina y lisozima humanas
producidas en arroz.
- SemBiosys ensaya una insulina producida en cártamo, que genera 1 kg de insulina por acre (aprox 4000 m2) con un
coste del 40% (1 kg es suficiente para 2500 pacientes para un año).
- Meristem Therapeutics produce una Lipasa gástrica en plantas de maíz, que ha sido declarado medicamento huérfano
por la EMEA, y se está empleando en ensayos para tratamiento de enfermos de fibrosis quística.
- Otras proteínas terapéuticas expresadas en plantas de tabaco, lenteja de agua, etc
3. DESARROLLO DE NUEVOS FÁRMACOS
El desarrollo de nuevos fármacos es un proceso largo (10-15 años), complejo, sujeto a una regulación muy severa y muy costoso
(aprox. 600 millones de Euros/ fármaco que llega al mercado).
Desde el descubrimiento del fármaco a la utilización del mismo encontramos las fases preclínica y clínica. La investigación no es
nunca una recta.
Es en la fase de descubrimiento
cuando se define el objetivo del
fármaco
Posteriormente hay una fase
preclínica y una fase clínica, en la que
se hacen ensayos en humanos. La fase
clínica se divide en 3 fases, que tienen
diferentes objetivos:
- Fase I: Seguridad del fármaco.
- Fase II: Detección de la dosis y
eficacia frente a placebo.
- Fase III: Eficacia o
equivalencia frente al criterio
de referencia.
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INTRODUCCIÓN A LA BIOTECNOLOGÍA HUMANA:
Karl Ereky es el ingeniero Húngaro que acuñó el término de biotecnología.
BIO: El uso de procesos biológicos
TECNOLOGÍA: resolver problemas prácticos o producir productos o servicios útiles. Biotecnología Molecular y Celular: El uso de
procesos biomoleculares y celulares para resolver problemas prácticos o producir productos o servicios útiles
Así pues, la biotecnología se refiere a toda aplicación tecnológica que utilice sistemas
biológicos y organismos vivos o sus derivados para la creación o modificación de productos
o procesos para usos específicos. (Convention on Biological Diversity, Article 2. Use of
Terms, United Nations. 1992)
Es multidisciplinar, ya que engloba diferentes campos como la biología, la química y la
ingeniería.
¿Cómo ayuda la física a la biomedicina? Se tienen en cuenta y se utilizan mediciones
físicas. Es necesaria para la medicina la investigación básica, dónde tiene relevancia la
física. Las nanopartículas tienen propiedades fisicoquímicas muy diferentes a los
materiales a una escala superior. Implantes cerebrales, nanomedicina, etc
Las Bases de la Biotecnología Moderna
- Tecnología de DNA recombinante - La secuenciación del genoma humano y otros
- Técnicas de cultivos celulares de mamíferos genomas
- Tecnología de PCR - La Terapia Génica
- Generación de Animales Transgénicos - Descubrimiento de las células troncales (stem
- Las tecnologías de Medicina Reproductiva y cells).
Embriología - El desarrollo de las disciplinas –ómicas: Genómica,
Proteómica etc.
Ámbitos de aplicación de la biotecnología:
De la aplicación de la biotecnología al campo de la salud y la medicina surge la biomedicina:
- Bio: Vida
- Medicina: latín del término medicina que desciende a su vez del verbo mederi cuyo significado es curar, aliviar, cuidar,
cuya raíz indoeuropea med- significa medir o tomar medidas.
1
,Por si queríais más definiciones:
Según la R.A.E el concepto de medicina es la ciencia y arte de precaver y curar las enfermedades del cuerpo humano. El
concepto de medicina generalmente aceptado se define como la ciencia que se encarga del estudio de la vida del ser humano,
ocupándose de la curación, prevención de la enfermedad y del mantenimiento de la salud a través del diagnóstico, tratamiento
y la prevención
¿QUÉ ES LA BIOMEDICINA?
La Biomedicina es una nueva disciplina que surge de la aplicación de los conocimientos de la Genética y Biología Molecular
modernas a los problemas médicos y de salud, y que se desarrolla con rapidez entre el final del siglo XX y el inicio de nuestro
siglo.
El objetivo general de la asignatura es proporcionar una formación básica y actualizada en el conocimiento de los mecanismos
moleculares y celulares implicados en la patogenia y en la fisiopatología de las enfermedades; así como de las hipótesis, la
metodología y las técnicas que se utilizan actualmente para su investigación, diagnóstico, pronóstico, tratamiento y prevención.
Las primeras publicaciones científicas en biomedicina comienzan a publicarse en los años 50.
Desarrolla actividades que permiten conectar los conocimientos básicos con los
avances médicos y en el campo de salud.
Es multidisciplinar y traslacional: La investigación Biomédica tiene como
característica la vocación de una traslación rápida del conocimiento generado en el
laboratorio a los hospitales y servicios sanitarios (aplicación clínica), en lo que en
inglés se han denominado estrategias from “bench to bedside”
[Menos mal que está Lego para explicárnoslo, menos mal!].
Tiene que haber una interrelación entre el investigador en el
laboratorio y el paciente.
Como ya se ha comentado antes, las técnicas se emplean para el diagnóstico, el tratamiento y la prevención de la enfermedad:
DIAGNÓSTICO:
- Más rápido, exacto y barato. Por ejemplo, en enfermedades infecciosas, estas técnicas permiten empezar antes el
tratamiento y con el fármaco más adecuado.
- Diagnóstico temprano de las enfermedades, donde juegan un papel fundamental los biomarcadores. Encontrar
biomarcadores fáciles de detectar en determinadas enfermedades no es nada fácil. Ej: la proteína TAU es un
biomarcador de la enfermedad de Alzheimer, pero sería interesante conseguir un biomarcador antes de que la
enfermedad esté presente. Lo normal es coger una muestra de sangre. Lo difícil es que a un paciente no le puedes
coger una biopsia de cerebro.
- Diagnóstico genético (anamnesis: Conjunto de datos que se recogen en la historia clínica de un paciente con un objetivo
diagnóstico): Diagnóstico de enfermedades monogénicas y poligénicas. Nos hace sospechar que la patología puede ser
de tipo genético. Para ello se necesitan pruebas de DNA.
- Predicción de la efectividad de terapias (IRESSA y mutaciones de EGFR) y diseño de terapias a medida.
El Gefitinib (IRESSA) es inhibidor de la Tyr kinasa del receptor del factor de crecimiento epidérmico (TKI- EGFR) que se utiliza
para tratamiento de cánceres de pulmón no microcíticos (CPNM) localmente avanzado o metastático con mutaciones
activadoras de la tirosina quinasa del EGFR. Sólo los pacientes con tumores EGFR positivos son candidatos a recibir el
tratamiento. Solo se puede utilizar en aquellos pacientes donde se vea que el receptor este hiperactivado por mutación en
dominio de quinasa. Si no sabemos si la kinasa está mutada, es contraproducente tratar a esos pacientes.
2
,Gefitinib fue el primer TKI-EGFR en Europa en tener una ficha técnica que permita el uso del ADN tumoral circulante (ADNtc)
obtenido de una muestra sanguínea para evaluar el estado de la mutación del EGFR en aquellos pacientes en los que no hay
opción de tomar una muestra tumoral.
Los avances tanto en calidad como en coste de secuenciar genomas completos ha sido espectacular permitiendo hoy dia
secuenciarse por debajo de los 1000 €.
El abaratamiento de costes y la capacidad de la ultrasecuenciación abren la posibilidad de un diagnóstico genético completo
personalizado.
Desde 300 millones de dólares que costó secuenciar por primera vez el genoma humano, a una cantidad inferior a 1.000 euros
actualmente.
2. TERAPIA
- Mejora de terapias existentes y originar nuevas terapias.
- Generar nuevos modos de aplicación para los existentes
- Hay autorizadas por la FDA cerca de 350 fármacos (2010) con bases biotecnológica, que incluyen fármacos contra
enfermedades muy importantes: cáncer, diabetes, enfermedades cardiovasculares...
La revolución del CRISPR ha supuesto un cambio enorme en la terapia génica para el tratamiento de enfermedades.
Productos Naturales
Se pretende aprovechar la biodiversidad para la obtención de productos con valor terapéutico. Empleo de la biodiversidad del
planeta que al final se traduce en biodiversidad molecular.
- Antitumorales de animales marinos (Yondelis y Aplidin de Pharmamar). Anémonas antitumorales. Sí, yo también me
quiero ir a bucear pa encontrar cosillas como curro. Seguro que pagan bien. Aunque a lo mejor la de Aspectos te
deslocaliza al Mar Menor.
- PRIALT (ziconotide) es un analgésicos derivado de una toxina de una caracol marino del pacífico, para el dolor severo
crónico.
- Antihipertensivos (inhibidor de ECA-Enzima convertidora de angiotensina) y Antiangiogénicos de venenos de serpiente
- BYETTA es una incretina del veneno de monstruo gila para el control de diabetes tipo 2. Capaz de aumentar la secreción
de insulina en el páncreas.
-
Proteínas Recombinantes
Producción de proteínas para tratar patologías en las que falta una proteína, se produce a niveles insuficientes, o ésta es
defectuosa (aprox 40% de las drogas aprobadas)
- Factor VII en hemofilia
- Hormonas: Insulina, Hormona de crecimiento (GH) Gonadotropina Coriónica (HGC)
- Eritropoietina (EPO) para anemias, etc.
- Anticuerpos monoclonales para uso terapéutico
- Vacunas recombinantes
- Enzimas
La terapia ha estado basada en el uso de
- Moléculas pequeñas, pequeños fármacos donde un pequeño cambio puede tener un gran efecto.
- Productos biológicos (anticuerpos, proteínas recombinantes, receptores solubles...)
Ahora también podemos encontrar la terapia génica y celular [En verdad da igual, porque ya los estudiaremos en profundidad
más adelante en otros temas , pero aquí tenéis lo de las diapos]. Terapia génica, terapia celular y medicina regenerativa:
- Utilizar genes, o moléculas derivadas de éstos (siRNAs) para curar defectos genéticos hereditarios o adquiridos.
- Inmunodeficiencia severa combinada (SCID, niños burbuja), por defectos en Adenosina desaminasa, o en la cadena
gamma C del receptor de interleukina 7 (IL7).
3
, - Reintroducción de p53 en Cánceres para restaurar la sensibilidad a agentes quimioterapéuticos.
- Terapia con siRNA en modelos de la enfermedad de Hungtinton
- Aptámeros: moléculas terapéuticas con esqueleto de RNA
- Reparación/Corrección de defectos genéticos sobre el genoma
- Células troncales
- Transplantes de células (para diabetes, infarto de miocardio, Parkinson, etc.).
- Ingeniería tisular: generación de tejidos in vitro con fines reparativos: piel para quemados, cartílagos, riñón.
- Generación de órganos in vitro para sustituir a órganos dañados.
- Medicina regenerativa: uso de las capacidades autoregenerativas del organismo con fines terapéuticos
- Xenotransplantes: órganos de animales como piezas de repuesto.
Molecular Pharming
Producción de proteínas de uso terapéutico en plantas y animales modificados genéticamente:
- Uso de plantas: Para producir antibióticos, hormonas, anticuerpos, enzimas, proteínas de la sangre.... y como vehículo
para vacunas: bananas, patatas, etc.
- Uso de animales transgénicos que producen proteínas de interés farmacéutico o vacunas y las secretan en la leche.
[Todo esto dudo que lo pregunte pero just in case, aquí tenéis]
- El Departamento de Agricultura de USA aprobó la primera vacuna para sanidad animal producida en plantas en 2006
para Dow Agro-Sciences.
- La empresa Ventria está ensayando un electrolito contra la diarrea que contiene lactoferrina y lisozima humanas
producidas en arroz.
- SemBiosys ensaya una insulina producida en cártamo, que genera 1 kg de insulina por acre (aprox 4000 m2) con un
coste del 40% (1 kg es suficiente para 2500 pacientes para un año).
- Meristem Therapeutics produce una Lipasa gástrica en plantas de maíz, que ha sido declarado medicamento huérfano
por la EMEA, y se está empleando en ensayos para tratamiento de enfermos de fibrosis quística.
- Otras proteínas terapéuticas expresadas en plantas de tabaco, lenteja de agua, etc
3. DESARROLLO DE NUEVOS FÁRMACOS
El desarrollo de nuevos fármacos es un proceso largo (10-15 años), complejo, sujeto a una regulación muy severa y muy costoso
(aprox. 600 millones de Euros/ fármaco que llega al mercado).
Desde el descubrimiento del fármaco a la utilización del mismo encontramos las fases preclínica y clínica. La investigación no es
nunca una recta.
Es en la fase de descubrimiento
cuando se define el objetivo del
fármaco
Posteriormente hay una fase
preclínica y una fase clínica, en la que
se hacen ensayos en humanos. La fase
clínica se divide en 3 fases, que tienen
diferentes objetivos:
- Fase I: Seguridad del fármaco.
- Fase II: Detección de la dosis y
eficacia frente a placebo.
- Fase III: Eficacia o
equivalencia frente al criterio
de referencia.
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