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on
fid
TEMA 60: Terapia Génica, Terapia
en
Celular e Ingeniería Tisular
ci
1. Introducción
al
Los avances científicos en biotecnología celular y molecular han conducido al desarrollo de
terapias avanzadas, tales como la terapia génica, la terapia celular somática y la ingeniería
de tejidos. Estas terapias constituyen nuevas estrategias terapéuticas y ofrecen nuevas
oportunidades para tratar enfermedades no curadas.
1.1. Marco Legal
● Reglamento (CE) nº 1394/2007: Constituye el marco legal europeo para los
medicamentos de terapia avanzada.
○ Según este reglamento, deben autorizarse obligatoriamente mediante el
procedimiento centralizado, presentando la solicitud a la EMA (Agencia
Europea del Medicamento) y remitiéndose al Comité de Medicamentos de
Terapia Avanzada (CAT) para su evaluación.
○ Se excluyen de dicho procedimiento de autorización si se fabrican en una
institución hospitalaria y bajo la responsabilidad profesional exclusiva de un
médico colegiado. Es la denominada cláusula de exención hospitalaria.
● Real Decreto 477/2014: Regula la autorización de medicamentos de terapia
avanzada de fabricación no industrial. Los medicamentos reciben una autorización
de uso en una institución hospitalaria, concretamente en el hospital que asuma el
marco de un responsable del medicamento.
Ejemplos de Medicamentos / Terapias Autorizadas:
● ARI-0001 (Hospital Clínic de Barcelona): Indicado en el tratamiento de la leucemia
linfoblástica aguda de células B CD19 +.
● CEMTROCELL / CARTICELL (Clínica CEMTRO): Indicado para la reparación de
lesiones sintomáticas del cartílago de la rodilla (grado III y IV).
2. Terapia Génica, Terapia Celular e Ingeniería Tisular
2.1. Terapia Génica
El Real Decreto Legislativo 1/2015 define el medicamento de terapia génica como el
producto obtenido mediante un conjunto de procesos de fabricación destinados a transferir,
in vivo o ex vivo, un gen profiláctico, de diagnóstico o terapéutico a células
humanas/animales, y su posterior expresión in vivo.
El Real Decreto 1345/2007 establece que un medicamento de terapia génica es un
medicamento biológico con las siguientes características:
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fid
TEMA 60: Terapia Génica, Terapia
en
Celular e Ingeniería Tisular
ci
1. Introducción
al
Los avances científicos en biotecnología celular y molecular han conducido al desarrollo de
terapias avanzadas, tales como la terapia génica, la terapia celular somática y la ingeniería
de tejidos. Estas terapias constituyen nuevas estrategias terapéuticas y ofrecen nuevas
oportunidades para tratar enfermedades no curadas.
1.1. Marco Legal
● Reglamento (CE) nº 1394/2007: Constituye el marco legal europeo para los
medicamentos de terapia avanzada.
○ Según este reglamento, deben autorizarse obligatoriamente mediante el
procedimiento centralizado, presentando la solicitud a la EMA (Agencia
Europea del Medicamento) y remitiéndose al Comité de Medicamentos de
Terapia Avanzada (CAT) para su evaluación.
○ Se excluyen de dicho procedimiento de autorización si se fabrican en una
institución hospitalaria y bajo la responsabilidad profesional exclusiva de un
médico colegiado. Es la denominada cláusula de exención hospitalaria.
● Real Decreto 477/2014: Regula la autorización de medicamentos de terapia
avanzada de fabricación no industrial. Los medicamentos reciben una autorización
de uso en una institución hospitalaria, concretamente en el hospital que asuma el
marco de un responsable del medicamento.
Ejemplos de Medicamentos / Terapias Autorizadas:
● ARI-0001 (Hospital Clínic de Barcelona): Indicado en el tratamiento de la leucemia
linfoblástica aguda de células B CD19 +.
● CEMTROCELL / CARTICELL (Clínica CEMTRO): Indicado para la reparación de
lesiones sintomáticas del cartílago de la rodilla (grado III y IV).
2. Terapia Génica, Terapia Celular e Ingeniería Tisular
2.1. Terapia Génica
El Real Decreto Legislativo 1/2015 define el medicamento de terapia génica como el
producto obtenido mediante un conjunto de procesos de fabricación destinados a transferir,
in vivo o ex vivo, un gen profiláctico, de diagnóstico o terapéutico a células
humanas/animales, y su posterior expresión in vivo.
El Real Decreto 1345/2007 establece que un medicamento de terapia génica es un
medicamento biológico con las siguientes características:
