Hoofdstuk 5: De analyse van
dichotome uitkomstvariabelen
0. Inleiding
Overzicht van verschillende testen bij dichotome uitkomstvariabelen.
We willen vergelijken (tussen 2 of meer onafhankelijke groepen, maar ook binnen
dezelfde groep).
Relatie tussen 1 afhankelijke en 1 of meerdere onafhankelijke variabelen
(relaties + modellen opbouwen en testen). zoals bij continue
uitkomstvariabelen.
Er is geen onderscheid meer tussen parametrische en niet parametrische testen.
Dichotome variabelen zijn non parametrisch, want de variabele is niet
normaal verdeeld. Bij een continue variabele zijn de variabelen wel
normaal verdeeld.
Dichotome uitkomstvariabelen gaan we coderen (via dummycodering).
1
, 0: treedt het kenmerk niet op, 1: treedt het kenmerk wel op.
1. Het vergelijken van twee metingen bij dezelfde persoon
Gepaarde t-toets: toetsen van gemiddeld verschil tussen herhaalde metingen.
Vergelijken van 2 metingen bij dezelfde personen = vergelijken van gepaarde
observaties in één groep. ( 2 afhankelijke groepen)
Dit komt niet vaak voor in de praktijk en wordt dus niet veel toegepast.
Typisch bij cross-over trial: een specifiek onderzoeksdesign, waarbij deze test
gebruikt kan worden. (enkel gebruiken bij interventies met een kortdurend
effect).
Wordt vooral gebruikt bij werking van pijnstillers, bloedverdunners.
McNemar-toets: toetsen van verschil tussen proporties in dezelfde groep
(herhaalde metingen).
Een groep een eerste keer meten en kijken in welke uitkomst ze zitten en
ze dan nog eens een tweede keer gaan meten.
Hypothese: er is geen verschil tussen de proportie van de doelpopulatie. Het
verschil in proportie in deze doelpopulatie=0.
Voorbeeld:
Cross-over trial: de eerste helft zal eerst pijnstiller A krijgen en daarna
pijnstiller B, de andere helft zal eerst pijnstiller B krijgen en daarna A.
Men wil 2 pijnstillers met elkaar gaan vergelijken.
Is er een verschil tussen deze 2 soorten medicatie?
Verbeteren van pijn kan zowel dichotoom als continue zijn, hier wordt het
dichotoom gemeten (pijn is wel of niet verbeterd).
2
,Hier zien we de aantallen, iedereen die pijnstiller A kreeg (50 personen), bij 30
van de 50 personen is er een verbetering opgetreden bij pijnstiller A. Bij pijnstiller
B zijn er 20 van de 50 die verbetering rapporteren na het innemen van de
medicatie.
Het verschil in percentage verbetering tussen A en B is 20%.
We willen dit veralgemenen naar de gehele populatie is dit verschil
significant?
Om dit te bepalen, gaan we een toetsing gaan uitvoeren.
P-waarde: 0.12 nulhypothese niet gaan verwerpen, want de p-waarde ligt
hoger dan de grens 0.05.
Er is geen significant verschil tussen de 2 soorten medicatie.
We hebben enkel een toetsing gedaan, dus we hebben geen schatting van de
effectgrootte.
2. Het vergelijken van een gemiddelde met een standaardwaarde
Vergelijken van een proportie in een groep met een standaardwaarde.
We blijven nog steeds in dezelfde groep, maar we gaan de proportie gaan
vergelijken met een standaardwaarden (een constante theoretische
waarde).
3
, Z-toets voor proportie: toetsen van verschil met standaardwaarde.
Z-distributie gaan gebruiken voor test statistiek en 95% BI.
Voorwaarde voor gebruik z-verdeling: np & n (1-p) > 5
gebruik van normale benadering gaat beter naarmate grotere N)
Hoe groter u steekproef, hoe groter u aantal, hoe meer geschikt het is om de
normale benadering te gebruiken voor schatten en toetsen.
np & n(1-p) > 5 aantal in 0 criteria en aantal in 1 criteria moet groter zijn dan
5.
Beiden moeten groter zijn dan 5
N: totale steekproefgrootte.
P: geobserveerde proportie
Voorbeeld:
Uitkomstvariabele: is er al dan niet een herstel opgetreden?
0: geen herstel, 1: wel herstel
We zien de aantallen van de dataset:
We kijken enkel naar de interventiegroep, is de proportie herstel verschillend van
de standaardwaarde 50%?
4
dichotome uitkomstvariabelen
0. Inleiding
Overzicht van verschillende testen bij dichotome uitkomstvariabelen.
We willen vergelijken (tussen 2 of meer onafhankelijke groepen, maar ook binnen
dezelfde groep).
Relatie tussen 1 afhankelijke en 1 of meerdere onafhankelijke variabelen
(relaties + modellen opbouwen en testen). zoals bij continue
uitkomstvariabelen.
Er is geen onderscheid meer tussen parametrische en niet parametrische testen.
Dichotome variabelen zijn non parametrisch, want de variabele is niet
normaal verdeeld. Bij een continue variabele zijn de variabelen wel
normaal verdeeld.
Dichotome uitkomstvariabelen gaan we coderen (via dummycodering).
1
, 0: treedt het kenmerk niet op, 1: treedt het kenmerk wel op.
1. Het vergelijken van twee metingen bij dezelfde persoon
Gepaarde t-toets: toetsen van gemiddeld verschil tussen herhaalde metingen.
Vergelijken van 2 metingen bij dezelfde personen = vergelijken van gepaarde
observaties in één groep. ( 2 afhankelijke groepen)
Dit komt niet vaak voor in de praktijk en wordt dus niet veel toegepast.
Typisch bij cross-over trial: een specifiek onderzoeksdesign, waarbij deze test
gebruikt kan worden. (enkel gebruiken bij interventies met een kortdurend
effect).
Wordt vooral gebruikt bij werking van pijnstillers, bloedverdunners.
McNemar-toets: toetsen van verschil tussen proporties in dezelfde groep
(herhaalde metingen).
Een groep een eerste keer meten en kijken in welke uitkomst ze zitten en
ze dan nog eens een tweede keer gaan meten.
Hypothese: er is geen verschil tussen de proportie van de doelpopulatie. Het
verschil in proportie in deze doelpopulatie=0.
Voorbeeld:
Cross-over trial: de eerste helft zal eerst pijnstiller A krijgen en daarna
pijnstiller B, de andere helft zal eerst pijnstiller B krijgen en daarna A.
Men wil 2 pijnstillers met elkaar gaan vergelijken.
Is er een verschil tussen deze 2 soorten medicatie?
Verbeteren van pijn kan zowel dichotoom als continue zijn, hier wordt het
dichotoom gemeten (pijn is wel of niet verbeterd).
2
,Hier zien we de aantallen, iedereen die pijnstiller A kreeg (50 personen), bij 30
van de 50 personen is er een verbetering opgetreden bij pijnstiller A. Bij pijnstiller
B zijn er 20 van de 50 die verbetering rapporteren na het innemen van de
medicatie.
Het verschil in percentage verbetering tussen A en B is 20%.
We willen dit veralgemenen naar de gehele populatie is dit verschil
significant?
Om dit te bepalen, gaan we een toetsing gaan uitvoeren.
P-waarde: 0.12 nulhypothese niet gaan verwerpen, want de p-waarde ligt
hoger dan de grens 0.05.
Er is geen significant verschil tussen de 2 soorten medicatie.
We hebben enkel een toetsing gedaan, dus we hebben geen schatting van de
effectgrootte.
2. Het vergelijken van een gemiddelde met een standaardwaarde
Vergelijken van een proportie in een groep met een standaardwaarde.
We blijven nog steeds in dezelfde groep, maar we gaan de proportie gaan
vergelijken met een standaardwaarden (een constante theoretische
waarde).
3
, Z-toets voor proportie: toetsen van verschil met standaardwaarde.
Z-distributie gaan gebruiken voor test statistiek en 95% BI.
Voorwaarde voor gebruik z-verdeling: np & n (1-p) > 5
gebruik van normale benadering gaat beter naarmate grotere N)
Hoe groter u steekproef, hoe groter u aantal, hoe meer geschikt het is om de
normale benadering te gebruiken voor schatten en toetsen.
np & n(1-p) > 5 aantal in 0 criteria en aantal in 1 criteria moet groter zijn dan
5.
Beiden moeten groter zijn dan 5
N: totale steekproefgrootte.
P: geobserveerde proportie
Voorbeeld:
Uitkomstvariabele: is er al dan niet een herstel opgetreden?
0: geen herstel, 1: wel herstel
We zien de aantallen van de dataset:
We kijken enkel naar de interventiegroep, is de proportie herstel verschillend van
de standaardwaarde 50%?
4
