Thérapie génique Guides d'étude, Notes de cours & Résumés

• Pathologies dans lesquelles un gène est défectueux : pathologies monogéniques • Apporter le gène thérapeutique à l’organisme (aux cellules mutées) : quel « transporteur » • Ce gène thérapeutique devra fonctionner dans les bonnes cellules : comment contrôler que le gène sera sur « ON » dans les cellules malades et pas dans les autres (toxicité?) ?

Introduction AAV Oncolytic virus RNA interference Retrovirus Lentivirus Adenovirus Non viral carriers Electrotransfer CRISPR SCID X1 Gene therapy Hematopoietic cells collection Endothelial cells and vascular reconstitution Bioengineered cardiac tissue Exon splicing in neuro-muscular disease Gene therapy for hemoglobin disorders Gene therapy for neuromuscular disorders Viral gene transfer to CNS Ocular gene therapy Ex vivo generation of RBC for transfusion purposes Targeted th...