AI opgestelde examenvragen P-lijn:
Methodologie
LES 1: Real life effectiveness, patient centered research
1. Hoe wordt het therapeutische resultaat van een behandeling of
managementstrategie bij 'gewone' (niet-geselecteerde) patiënten in de
dagelijkse praktijk en setting genoemd?
A. Werkzaamheid (Efficacy)
B. Doeltreffendheid (Effectiveness)
C. Kosten-effectiviteit (Cost-effectiveness)
D. Veiligheid (Safety)
2. Welke fase van klinisch onderzoek wordt doorgaans uitgevoerd nadat een
therapie is goedgekeurd door de EMA/FDA en dient onder andere om de
doeltreffendheid en het optreden van zeldzame ernstige bijwerkingen in de
dagelijkse praktijk te evalueren?
A. Fase I
B. Fase II
C. Fase III
D. Fase IV
3. Wat is een belangrijk verschil in patiëntpopulatie tussen klassieke
gerandomiseerde gecontroleerde trials (cRCTs) voor registratie en studies
gericht op de klinische praktijk (zoals pragmatische RCTs of observationele
studies)?
A. cRCTs sluiten alle patiënten in, ongeacht comorbiditeit; studies in de
klinische praktijk selecteren sterk.
B. cRCTs sluiten patiënten met comorbiditeit en polyfarmacie vaak uit;
studies in de klinische praktijk sluiten doorgaans alle patiënten in.
C. cRCTs richten zich op patiënten met wisselende adherentie; studies in
de klinische praktijk vereisen uitstekende adherentie.
D. cRCTs includeren voornamelijk kinderen en ouderen; studies in de
klinische praktijk richten zich op volwassenen.
4. Welk type studie, naast pragmatische RCT's, wordt dikwijls gebruikt voor het
bestuderen van de doeltreffendheid (effectiveness) en lange-termijn veiligheid
van geneesmiddelen in de 'real-life' setting, vooral in Fase IV?
A. Preklinische studies
B. Observationele studies
C. Klassieke gerandomiseerde gecontroleerde trials (cRCTs)
D. Case reports
1
,5. Klassieke gerandomiseerde gecontroleerde trials (cRCTs) worden beschouwd
als de 'gold standard' voor het bepalen van werkzaamheid. Ze hebben
doorgaans een zeer goede interne geldigheid. Wat kan echter beperkt zijn bij
cRCTs, met name door selectiebias?
A. De betrouwbaarheid van de uitkomsten
B. De haalbaarheid van de studie
C. De externe geldigheid
D. Het vermogen om zeldzame bijwerkingen op te sporen
6. Een patiënt met astma neemt deel aan een dubbelblinde RCT van een nieuw
geneesmiddel en is toegewezen aan de placebogroep. Na zes maanden voelt
de patiënt zich duidelijk beter en zijn de astmasymptomen verminderd. Welke
factoren kunnen bijdragen aan deze verbetering in de placebogroep, naast de
natuurlijke gunstige evolutie van de aandoening?
A. Enkel de werkzaamheid van het studiegeneesmiddel
B. Enkel het placebo-effect
C. Het placebo-effect en het Hawthorne-effect
D. Enkel het Hawthorne-effect en de werkzaamheid
E. Geen van bovenstaande; verbetering is niet mogelijk in de
placebogroep.
7. Wat staat centraal in drug-centred clinical research, zoals typisch uitgevoerd
in Fase II en III cRCTs met het oog op registratie?
A. Het optimale gebruik van een geneesmiddel in de praktijk voor diverse
patiëntentypes
B. Het aantonen van doeltreffendheid en lange-termijn veiligheid in een
brede patiëntenpopulatie
C. Het aantonen van werkzaamheid en korte-termijn veiligheid van het
geneesmiddel versus placebo in sterk geselecteerde patiënten en
settings
D. Het bepalen van de kosten-effectiviteit in vergelijking met reeds
bestaande therapieën
8. Wat is de primaire rol en focus van regulatoire instanties zoals de European
Medicines Agency (EMA) en de Food and Drug Administration (FDA) bij de
goedkeuring van nieuwe geneesmiddelen?
A. Het beoordelen van de kosten-effectiviteit van het geneesmiddel
B. Het bepalen welke patiënten in de dagelijkse praktijk het meest gebaat
zijn bij het geneesmiddel
C. Het aantonen van de werkzaamheid (efficacy) en veiligheid (safety) van
het geneesmiddel
D. Het vergelijken van het nieuwe geneesmiddel met alle bestaande
therapieën op de markt
9. De doeltreffendheid (effectiveness) van een behandeling in de dagelijkse
praktijk kan worden beschouwd als een product van de werkzaamheid
(efficacy) en de adherentie (compliance). Wat is de formule die dit verband
uitdrukt?
A. Effectiveness = efficacy / compliance
2
, B. Effectiveness = efficacy x compliance
C. Effectiveness = efficacy + compliance
D. Effectiveness = efficacy - compliance
10.Klassieke RCT's (cRCTs) selecteren vaak sterk geselecteerde patiëntpopulaties
door middel van strikte inclusie- en exclusiecriteria om de werkzaamheid in
een zo 'puur' mogelijke setting te bestuderen. Welk van de volgende is een
veelvoorkomend exclusiecriterium in typische cRCTs?
A. Een specifieke leeftijdsgroep (bv. volwassenen tussen 18-65 jaar)
B. Mannen
C. Huidig roken of een significante rookgeschiedenis (bv. ≥ 10 pack-years)
D. Lage therapietrouw (compliance)
Antwoorden:
1. B
2. D
3. B
4. B
5. C
6. C
7. C
8. C
9. B
10.C
3
, LES 2: RCT
1. Wat is het voornaamste voordeel van gerandomiseerde toewijzing in een
klinische trial?
A. Het garandeert dat alle patiënten de volledige studie zullen afmaken.
B. Het elimineert systematische fouten door gekende én ongekende
prognos-tische factoren evenwichtig te verdelen over
behandelingsgroepen bij aanvang vd studie.
C. Het maakt blinding van de studie overbodig.
D. Het zorgt ervoor dat de studie op korte termijn statistisch significant
resultaat oplevert voor een surrogaat eindpunt.
2. Welk type uitkomst is een intermediaire uitkomst, vaak gemeten met
biomerkers of beeldvorming, die meestal alleen indirect samenhangt met
klinisch relevante eindpunten voor de patiënt?
A. Primair eindpunt
B. Secundair eindpunt
C. Surrogaat eindpunt D
D. Klinisch eindpunt
3. Blinding in een RCT, met name dubbelblinde opzet, kan bijdragen aan het
uitschakelen van confounding. Welk type confounding wordt voornamelijk
aangepakt door blinding?
A. Confounding door baseline variabelen (bv. leeftijd, geslacht).
B. Confounding door niet-bedoelde co-interventies of vertekende
beoordeling van uitkomsten na randomisatie.
C. Confounding door slechte adherentie van de patiënt aan de
behandeling.
D. Confounding door het natuurlijke verloop van de ziekte.
4. Waarom is de aanwezigheid van een controlegroep cruciaal in een RCT?
A. Om de studie financieel haalbaarder te maken.
B. Om het effect van de interventie te kunnen onderscheiden van niet-
specifieke factoren zoals het placebo-effect, het Hawthorne-effect
(observatie-effect) en het natuurlijke verloop van de ziekte.
C. Om enkel patiënten met een zeer goede therapietrouw in te sluiten.
D. Om het gebruik van surrogaat eindpunten te vermijden.
5. De SMART (Salmeterol Multicenter Asthma Research Trial) studie is een
voorbeeld dat het belang benadrukt van het kiezen van de juiste
uitkomstmaten. Wat was de belangrijkste bevinding met betrekking tot
surrogaat en klinische uitkomsten in deze studie?
A. De studie toonde aan dat verbetering van een surrogaat eindpunt
(longfunctie) altijd leidt tot verbetering van klinisch relevante
eindpunten (mortaliteit).
4
Methodologie
LES 1: Real life effectiveness, patient centered research
1. Hoe wordt het therapeutische resultaat van een behandeling of
managementstrategie bij 'gewone' (niet-geselecteerde) patiënten in de
dagelijkse praktijk en setting genoemd?
A. Werkzaamheid (Efficacy)
B. Doeltreffendheid (Effectiveness)
C. Kosten-effectiviteit (Cost-effectiveness)
D. Veiligheid (Safety)
2. Welke fase van klinisch onderzoek wordt doorgaans uitgevoerd nadat een
therapie is goedgekeurd door de EMA/FDA en dient onder andere om de
doeltreffendheid en het optreden van zeldzame ernstige bijwerkingen in de
dagelijkse praktijk te evalueren?
A. Fase I
B. Fase II
C. Fase III
D. Fase IV
3. Wat is een belangrijk verschil in patiëntpopulatie tussen klassieke
gerandomiseerde gecontroleerde trials (cRCTs) voor registratie en studies
gericht op de klinische praktijk (zoals pragmatische RCTs of observationele
studies)?
A. cRCTs sluiten alle patiënten in, ongeacht comorbiditeit; studies in de
klinische praktijk selecteren sterk.
B. cRCTs sluiten patiënten met comorbiditeit en polyfarmacie vaak uit;
studies in de klinische praktijk sluiten doorgaans alle patiënten in.
C. cRCTs richten zich op patiënten met wisselende adherentie; studies in
de klinische praktijk vereisen uitstekende adherentie.
D. cRCTs includeren voornamelijk kinderen en ouderen; studies in de
klinische praktijk richten zich op volwassenen.
4. Welk type studie, naast pragmatische RCT's, wordt dikwijls gebruikt voor het
bestuderen van de doeltreffendheid (effectiveness) en lange-termijn veiligheid
van geneesmiddelen in de 'real-life' setting, vooral in Fase IV?
A. Preklinische studies
B. Observationele studies
C. Klassieke gerandomiseerde gecontroleerde trials (cRCTs)
D. Case reports
1
,5. Klassieke gerandomiseerde gecontroleerde trials (cRCTs) worden beschouwd
als de 'gold standard' voor het bepalen van werkzaamheid. Ze hebben
doorgaans een zeer goede interne geldigheid. Wat kan echter beperkt zijn bij
cRCTs, met name door selectiebias?
A. De betrouwbaarheid van de uitkomsten
B. De haalbaarheid van de studie
C. De externe geldigheid
D. Het vermogen om zeldzame bijwerkingen op te sporen
6. Een patiënt met astma neemt deel aan een dubbelblinde RCT van een nieuw
geneesmiddel en is toegewezen aan de placebogroep. Na zes maanden voelt
de patiënt zich duidelijk beter en zijn de astmasymptomen verminderd. Welke
factoren kunnen bijdragen aan deze verbetering in de placebogroep, naast de
natuurlijke gunstige evolutie van de aandoening?
A. Enkel de werkzaamheid van het studiegeneesmiddel
B. Enkel het placebo-effect
C. Het placebo-effect en het Hawthorne-effect
D. Enkel het Hawthorne-effect en de werkzaamheid
E. Geen van bovenstaande; verbetering is niet mogelijk in de
placebogroep.
7. Wat staat centraal in drug-centred clinical research, zoals typisch uitgevoerd
in Fase II en III cRCTs met het oog op registratie?
A. Het optimale gebruik van een geneesmiddel in de praktijk voor diverse
patiëntentypes
B. Het aantonen van doeltreffendheid en lange-termijn veiligheid in een
brede patiëntenpopulatie
C. Het aantonen van werkzaamheid en korte-termijn veiligheid van het
geneesmiddel versus placebo in sterk geselecteerde patiënten en
settings
D. Het bepalen van de kosten-effectiviteit in vergelijking met reeds
bestaande therapieën
8. Wat is de primaire rol en focus van regulatoire instanties zoals de European
Medicines Agency (EMA) en de Food and Drug Administration (FDA) bij de
goedkeuring van nieuwe geneesmiddelen?
A. Het beoordelen van de kosten-effectiviteit van het geneesmiddel
B. Het bepalen welke patiënten in de dagelijkse praktijk het meest gebaat
zijn bij het geneesmiddel
C. Het aantonen van de werkzaamheid (efficacy) en veiligheid (safety) van
het geneesmiddel
D. Het vergelijken van het nieuwe geneesmiddel met alle bestaande
therapieën op de markt
9. De doeltreffendheid (effectiveness) van een behandeling in de dagelijkse
praktijk kan worden beschouwd als een product van de werkzaamheid
(efficacy) en de adherentie (compliance). Wat is de formule die dit verband
uitdrukt?
A. Effectiveness = efficacy / compliance
2
, B. Effectiveness = efficacy x compliance
C. Effectiveness = efficacy + compliance
D. Effectiveness = efficacy - compliance
10.Klassieke RCT's (cRCTs) selecteren vaak sterk geselecteerde patiëntpopulaties
door middel van strikte inclusie- en exclusiecriteria om de werkzaamheid in
een zo 'puur' mogelijke setting te bestuderen. Welk van de volgende is een
veelvoorkomend exclusiecriterium in typische cRCTs?
A. Een specifieke leeftijdsgroep (bv. volwassenen tussen 18-65 jaar)
B. Mannen
C. Huidig roken of een significante rookgeschiedenis (bv. ≥ 10 pack-years)
D. Lage therapietrouw (compliance)
Antwoorden:
1. B
2. D
3. B
4. B
5. C
6. C
7. C
8. C
9. B
10.C
3
, LES 2: RCT
1. Wat is het voornaamste voordeel van gerandomiseerde toewijzing in een
klinische trial?
A. Het garandeert dat alle patiënten de volledige studie zullen afmaken.
B. Het elimineert systematische fouten door gekende én ongekende
prognos-tische factoren evenwichtig te verdelen over
behandelingsgroepen bij aanvang vd studie.
C. Het maakt blinding van de studie overbodig.
D. Het zorgt ervoor dat de studie op korte termijn statistisch significant
resultaat oplevert voor een surrogaat eindpunt.
2. Welk type uitkomst is een intermediaire uitkomst, vaak gemeten met
biomerkers of beeldvorming, die meestal alleen indirect samenhangt met
klinisch relevante eindpunten voor de patiënt?
A. Primair eindpunt
B. Secundair eindpunt
C. Surrogaat eindpunt D
D. Klinisch eindpunt
3. Blinding in een RCT, met name dubbelblinde opzet, kan bijdragen aan het
uitschakelen van confounding. Welk type confounding wordt voornamelijk
aangepakt door blinding?
A. Confounding door baseline variabelen (bv. leeftijd, geslacht).
B. Confounding door niet-bedoelde co-interventies of vertekende
beoordeling van uitkomsten na randomisatie.
C. Confounding door slechte adherentie van de patiënt aan de
behandeling.
D. Confounding door het natuurlijke verloop van de ziekte.
4. Waarom is de aanwezigheid van een controlegroep cruciaal in een RCT?
A. Om de studie financieel haalbaarder te maken.
B. Om het effect van de interventie te kunnen onderscheiden van niet-
specifieke factoren zoals het placebo-effect, het Hawthorne-effect
(observatie-effect) en het natuurlijke verloop van de ziekte.
C. Om enkel patiënten met een zeer goede therapietrouw in te sluiten.
D. Om het gebruik van surrogaat eindpunten te vermijden.
5. De SMART (Salmeterol Multicenter Asthma Research Trial) studie is een
voorbeeld dat het belang benadrukt van het kiezen van de juiste
uitkomstmaten. Wat was de belangrijkste bevinding met betrekking tot
surrogaat en klinische uitkomsten in deze studie?
A. De studie toonde aan dat verbetering van een surrogaat eindpunt
(longfunctie) altijd leidt tot verbetering van klinisch relevante
eindpunten (mortaliteit).
4
