Samenvatting prof. Vermeersch
1. Experimentele studies
1.1. Experimentele studie ≠ observationele studie
Experimentele studie/trial = opgezet experiment waarbij de onderzoeker de behandeling actief
manipuleert (><observationele studie)
Een experimentele studie wordt over het algemeen als betrouwbaarder beschouwd omdat deze
aanpak meer lijkt op een laboratoriumexperiment waarbij de onderzoeker bij de uitvoering van alle
belangrijke aspecten kan regelen.
1.2. Validiteit van een studie
= “betrouwbaarheid” van een studie.
Wordt geëvalueerd door de beoordeling van bias, confounders en precisie. Het studieopzet moet zo
zijn dat bias wordt vermeden en de kans op confounders wordt geminimaliseerd (b.v. door
randomisatie).
- Bias: systematische fout begaan door onderzoeker (b.v. selectie bias) (zie Hfdst. 9 Prof.
Goderis)
- Confounder: systematische fout door een externe factor (zie Hfdst. 11 Prof. Soubry)
- Precisie: hoe kleiner de variatie (“random error”), hoe betrouwbaarder de studie
Voorbeeld
Hypothese: geneeskunde studeren verhoogt de levenskwaliteit
Bij het opzetten van de studie moeten rekening houden met:
- Recruteringsbias bij selectie controlegroep: b.v. belang opleidingsniveau, sociale klasse,
levensstijl
- confounders: b.v. geslacht, roken
- precisie van het gebruikte meetmeetinstrument voor levenskwaliteit
- Randomisatie is niet altijd mogelijk (bv. rookstop)
1.3. Opzetten van een experimentele studie: CAPRIE studie
Een gerandomiseerde, blinde, studie.
Bv. Clopidogrel vs aspirine bij patiënten die at risk zijn voor een
hartinfarct.
Dit is een voorbeeld van een grote trial: 20.000 mensen werden
gerandomiseerd.
, 1.4. Klassieke problemen tijdens de studie
- Lost to follow-up: er is geen contact meer met patiënt (b.v. verhuisd,…)
- drop-out: patiënt wenst niet langer deel te nemen aan de studie (b.v. niet meer
geïnteresseerd)
- Noncompliance: het niet of niet correct innemen van de medicatie/volgen van de
behandeling
1.5. Intention-to-treat analyse
= analyse gebaseerd op initiële intentie van de onderzoeker. Alle patiënten worden geïncludeerd,
onafhankelijk of ze de studie beëindigden en of ze de correcte behandeling uiteindelijk kregen.
= gebaseerd op het feit dat er in het echte leven ook fouten gebeuren: te laat, vergeten, te veel,…
+ Zou betere reflectie zijn van effectiviteit onder real- life omstandigheden
- Geen consensus over methodologie voor ontbrekende datapunten
- Wat te doen indien protocol niet juist gevolgd (b.v. af en toe vergeten pil te nemen) of
behandeling van de andere groep gekregen?
Verschil effect experiment vs. real-life: voorbeeld anticonceptie
Anti-conceptiepil is een voorbeeld van een behandeling die heel goed werkt, in theorie (0,3%)
In real life, wanneer er soms een pil vergeten wordt/ te laat/te vroeg effect daalt naar 9%.
En dus ongeveer zelfde effect als gebruik van kalendemethode
Daarom gebruiken we intention-to-treat: zo dicht mogelijk bij waarheid aankomen.
Anticonceptiepil:
- Perfect gebruik: 0,3%
- Real-life: 9% (“gemiddeld”)
Kalender methode
- Perfect gebruik: 5%
- Real-life: 12%
1.6. Soorten experimentele studies
1. Experimentele studies
1.1. Experimentele studie ≠ observationele studie
Experimentele studie/trial = opgezet experiment waarbij de onderzoeker de behandeling actief
manipuleert (><observationele studie)
Een experimentele studie wordt over het algemeen als betrouwbaarder beschouwd omdat deze
aanpak meer lijkt op een laboratoriumexperiment waarbij de onderzoeker bij de uitvoering van alle
belangrijke aspecten kan regelen.
1.2. Validiteit van een studie
= “betrouwbaarheid” van een studie.
Wordt geëvalueerd door de beoordeling van bias, confounders en precisie. Het studieopzet moet zo
zijn dat bias wordt vermeden en de kans op confounders wordt geminimaliseerd (b.v. door
randomisatie).
- Bias: systematische fout begaan door onderzoeker (b.v. selectie bias) (zie Hfdst. 9 Prof.
Goderis)
- Confounder: systematische fout door een externe factor (zie Hfdst. 11 Prof. Soubry)
- Precisie: hoe kleiner de variatie (“random error”), hoe betrouwbaarder de studie
Voorbeeld
Hypothese: geneeskunde studeren verhoogt de levenskwaliteit
Bij het opzetten van de studie moeten rekening houden met:
- Recruteringsbias bij selectie controlegroep: b.v. belang opleidingsniveau, sociale klasse,
levensstijl
- confounders: b.v. geslacht, roken
- precisie van het gebruikte meetmeetinstrument voor levenskwaliteit
- Randomisatie is niet altijd mogelijk (bv. rookstop)
1.3. Opzetten van een experimentele studie: CAPRIE studie
Een gerandomiseerde, blinde, studie.
Bv. Clopidogrel vs aspirine bij patiënten die at risk zijn voor een
hartinfarct.
Dit is een voorbeeld van een grote trial: 20.000 mensen werden
gerandomiseerd.
, 1.4. Klassieke problemen tijdens de studie
- Lost to follow-up: er is geen contact meer met patiënt (b.v. verhuisd,…)
- drop-out: patiënt wenst niet langer deel te nemen aan de studie (b.v. niet meer
geïnteresseerd)
- Noncompliance: het niet of niet correct innemen van de medicatie/volgen van de
behandeling
1.5. Intention-to-treat analyse
= analyse gebaseerd op initiële intentie van de onderzoeker. Alle patiënten worden geïncludeerd,
onafhankelijk of ze de studie beëindigden en of ze de correcte behandeling uiteindelijk kregen.
= gebaseerd op het feit dat er in het echte leven ook fouten gebeuren: te laat, vergeten, te veel,…
+ Zou betere reflectie zijn van effectiviteit onder real- life omstandigheden
- Geen consensus over methodologie voor ontbrekende datapunten
- Wat te doen indien protocol niet juist gevolgd (b.v. af en toe vergeten pil te nemen) of
behandeling van de andere groep gekregen?
Verschil effect experiment vs. real-life: voorbeeld anticonceptie
Anti-conceptiepil is een voorbeeld van een behandeling die heel goed werkt, in theorie (0,3%)
In real life, wanneer er soms een pil vergeten wordt/ te laat/te vroeg effect daalt naar 9%.
En dus ongeveer zelfde effect als gebruik van kalendemethode
Daarom gebruiken we intention-to-treat: zo dicht mogelijk bij waarheid aankomen.
Anticonceptiepil:
- Perfect gebruik: 0,3%
- Real-life: 9% (“gemiddeld”)
Kalender methode
- Perfect gebruik: 5%
- Real-life: 12%
1.6. Soorten experimentele studies
