Samenvatting toegepaste farmacologie: DEEL regelgeving
Hoofdstuk 1: enkele regelgevende aspecten
1.1. EMA (european medicine agency)
Chemicals
Biologicals
Gentherapie
Celtherapie ATMP = advanced therapies medicinal products clinical trials
Tissue engineering doen om meerwaarde te kunnen aantonen
Medical devices CE-label
1.2. MAA (marketing authorisation approval)
3 luiken in dossier dat door applicant wordt ingediend:
o 1) kwaliteit moet beschreven zijn in dossier
o 2) preklinisch/ non-klinisch: alles wat getest is niet op de mens, of op bv. dieren
o 3) klinisch: alles getest op de mens
Impact van regelgeving:
o EU heeft nieuwe marktvergunning/ MA (= marketing authorisation) obv positieve
benefit/ risk meer voordelen dan nadelen
o Marktvergunning wordt continu bijgeschaafd firma kan vragen:
om uitbreiding bij andere indicatie (meer efficacy data/ safety data)
OF beperken van indicaties
Voor bepaalde indicatie kan benefit risk weggehaald worden OF volledige
marktvergunning kan ingetrokken worden
1
, Samenvatting toegepaste farmacologie: DEEL regelgeving
1.3. Geneesmiddelen: fases van ontwikkeling
Preklinische testing In vitro/ ex vivo
Dierproeven
Fase 1: gezonde individuen
Klinische testing Fase 2: kleine groep ptn
Fase 3: grotere groep klinische trials
MAA (marketing authorisation approval)
= fase 4
Postmarketing surveillance Geneesmiddelenbewaking
pas dan in real life studie doen!
1.3.1. Kritische extrapolaties – ‘bridging’
Extrapolatie: dat je iets niet weet/ enige graad van onzekerheid (deze stap heeft een bepaald risico)
EXTRAPOLATIE 1:
Van dieren naar EXTRAPOLATIE 2:
mensen MMA
fase 4 -
preklinische centrale
quality fase 1 fase 2 fase 3 postmarketing
testing procedure EMA
surveillance
Van fysisch-chemische Fase
1 NIET
Vanbij gezonde
enkele dosis vrijwilligers
naar meerdere dosissen
ethisch onverantwoord Studie-setting
Van gezonde vrijwilligers naar ptn (inclusief pathologie en GM- real life
eigenschappen tot biologische Bv. testen van cytostatica: zoeken naar onco-ptn die onbehandeld
interacties)
eigenschappen zijn kans op positieve benefit wel beperkt communiceren naar
In vitro in vivo pt!
2
Hoofdstuk 1: enkele regelgevende aspecten
1.1. EMA (european medicine agency)
Chemicals
Biologicals
Gentherapie
Celtherapie ATMP = advanced therapies medicinal products clinical trials
Tissue engineering doen om meerwaarde te kunnen aantonen
Medical devices CE-label
1.2. MAA (marketing authorisation approval)
3 luiken in dossier dat door applicant wordt ingediend:
o 1) kwaliteit moet beschreven zijn in dossier
o 2) preklinisch/ non-klinisch: alles wat getest is niet op de mens, of op bv. dieren
o 3) klinisch: alles getest op de mens
Impact van regelgeving:
o EU heeft nieuwe marktvergunning/ MA (= marketing authorisation) obv positieve
benefit/ risk meer voordelen dan nadelen
o Marktvergunning wordt continu bijgeschaafd firma kan vragen:
om uitbreiding bij andere indicatie (meer efficacy data/ safety data)
OF beperken van indicaties
Voor bepaalde indicatie kan benefit risk weggehaald worden OF volledige
marktvergunning kan ingetrokken worden
1
, Samenvatting toegepaste farmacologie: DEEL regelgeving
1.3. Geneesmiddelen: fases van ontwikkeling
Preklinische testing In vitro/ ex vivo
Dierproeven
Fase 1: gezonde individuen
Klinische testing Fase 2: kleine groep ptn
Fase 3: grotere groep klinische trials
MAA (marketing authorisation approval)
= fase 4
Postmarketing surveillance Geneesmiddelenbewaking
pas dan in real life studie doen!
1.3.1. Kritische extrapolaties – ‘bridging’
Extrapolatie: dat je iets niet weet/ enige graad van onzekerheid (deze stap heeft een bepaald risico)
EXTRAPOLATIE 1:
Van dieren naar EXTRAPOLATIE 2:
mensen MMA
fase 4 -
preklinische centrale
quality fase 1 fase 2 fase 3 postmarketing
testing procedure EMA
surveillance
Van fysisch-chemische Fase
1 NIET
Vanbij gezonde
enkele dosis vrijwilligers
naar meerdere dosissen
ethisch onverantwoord Studie-setting
Van gezonde vrijwilligers naar ptn (inclusief pathologie en GM- real life
eigenschappen tot biologische Bv. testen van cytostatica: zoeken naar onco-ptn die onbehandeld
interacties)
eigenschappen zijn kans op positieve benefit wel beperkt communiceren naar
In vitro in vivo pt!
2
