Hoorcollege 7 – Randomized Controlled Trials (RCT)
Randomized controlled trials worden vaak gebruikt om de effectiviteit van een interventie vast te
stellen. Bij een RCT deel je de steekproef op in 2 groepen:
1. Interventiegroep: Groep waarop je de interventie, die je wil testen, toepast.
2. Contrlegroep: Groep waarop je de interventie niet toepast, zodat je de interventiegroep kan
vergelijken met deze groep en daardoor iets kan zeggen over de effectiviteit van de
interventie.
Belangrijke componenten van een randomized controlled trial is dat:
De steekproef random wordt verdeeld over 2 groepen (controle- en interventiegroep).
Het is een gecontroleerd onderzoek, doordat je gebruik maakt van een controlegroep.
Randomisatie bij RCT
Randomisatie speelt een belangrijke rol bij RCT, omdat je hiermee bias verminderd.
Middels randomisatie verminder je allocation bias. Ongelijke groepen bij aanvang van
het onderzoek doordat deelnemers niet aselect (per toeval) worden verdeeld over de
groepen.
Randomisatie kan post-randomisatie bias niet voorkomen. Er ontstaan ongelijken
groepen na de aselecte toewijzing van de participanten aan de groepen. Dit kan komen
doordat mensen uitvallen in groepen of doordat mensen in de controlegroep
bijvoorbeeld op eigen houtje (buiten het onderzoek om) alsnog een behandeling gaan
volgen.
Verschillende typen randomisatie:
Simpel randomisatie: Bewijs van spreken gooi je voor elke participant een muntje op. Degene die
kop gooien gaan in de interventiegroep, degenen die munt gooien gaan in de controlegroep.
Nadeel: Je krijgt ongebalanceerde groepsgroottes. Bijv. als meer mensen kop gooien, is je
interventiegroep groter dan je controlegroep.
Blok randomisatie: Dit is een oplossing voor ongebalanceerde groepsgroottes. Bij deze vorm van
randomisatie voer je randomisatie uit binnen blokken. Je verdeelt je steekproef dus eerst op in
blokken en binnen deze blokken ga je participanten random toewijzen aan de interventie- of
controlegroep (n blokgrootte = n condities).
Nadeel: Je voorspelbaarheid verhoogt, dus je mate van randomisatie neemt af. Omdat bij
de laatste in het blok kan je niet meer random toewijzen.
,Stratificatie: Hierbij wordt rekening gehouden met covariaten, dit zijn variabelen die mogelijk je
onderzoek onbedoeld beïnvloeden. Je bepaald van te voren strata (dit zijn variabelen waarvan je een
vermoeden hebt dat deze invloed kunnen hebben op je onderzoek, bijv. geslacht, opleidingsniveau,
leeftijd, etc.) en verdeeld deze over de verschillende groepen.
Nadelen: Je weet niet altijd vooraf aan je onderzoek welke variabelen mogelijk
onbedoeld invloed zullen hebben op het onderzoek + Deze vorm van randomisatie wordt
erg complex indien je meerdere strata hebt + De voorspelbaarheid verhoogt dus de mate
van randomisatie neemt af.
Minimisatie: Hierbij wordt ook rekening gehouden met achtergrondvariabelen, wordt ook vaak
samen gebruikt met stratificatie. Echter heb je hierbij geen strata vooraf, maar je hebt wel een idee
over welke variabelen mogelijk onbedoeld invloed kunnen hebben op je onderzoek. Je deelt
participanten zo in dat er zoveel mogelijk balans is tussen verschillende groepen.
Nadelen zijn hetzelfde als bij stratificatie.
Controle bij RCT
Controle bij RCT wordt gedaan middels een controlegroep.
Soorten controlegroepen:
Care as usual: Er veranderd niks voor de participanten in de controlegroep (Bijv. Participanten in de
controlegroep blijven dezelfde therapie volgen, terwijl participanten in de controlegroep een nieuwe
therapie krijgen, de therapie waar je onderzoek naar wilt doen).
Geen behandeling: De controlegroep krijgt geen behandeling en de interventiegroep uiteraard wel.
Het verschil tussen care as usual en geen behandeling zijn niet altijd duidelijk en ze lijken dan ook erg
op elkaar.
Placebo-behandeling: Dit wordt voornamelijk toegepast in de medische wereld en is vaak lastig toe
te passen in de gedragswetenschappen (Bijv. Patiënten in de controlegroep krijgen het placebo (een
pil die lijkt op echte pil maar dan zonder de effecten), en patiënten in de interventiegroep krijgen de
echte pil).
Wachtlijst: Participanten in de controlegroep komen op een wachtlijst terwijl de participanten in de
interventiegroep de interventie/behandeling/therapie krijgen.
Dit is niet altijd ethisch, bijv. wanneer acute behandeling nodig is. Daarom is het goed
participanten in de controlegroep alsnog de interventie te geven na afloop van het
onderzoek.
, D.m.v. blinderen wordt de kwaliteit van de controlegroep verbeterd. Participanten weten dan niet of
ze in de controle- of de interventiegroep zitten.
Blinderen verminderd placebo effecten en hawthorne effecten (= het effect waarbij
participanten in de controlegroep verbetering merken puur doordat zij weten dat zij in
de interventiegroep zitten en dus een behandeling krijgen) Minder bias
Blinderen leidt tot minder dropout (uitval van participanten). Dropout wordt bijv.
veroorzaakt door teleurstelling van participanten wanneer zij te horen krijgen dat ze in
de controlegroep zitten en daarom niet meer mee willen doen aan het onderzoek. Als
participanten niet weten in welke groep ze zitten zal dit geen rede vormen voor dropout.
Blinderen is niet altijd mogelijk, zeker niet in de gedragswetenschappen.
Blinderen is niet hetzelfde als allocation concealment. Hierbij weet de onderzoeker ook
niet welke participant in welke groep zit.
Verschillende RCT designs
Concurrent parallel RCT: Dit is de klassieke vorm. Er vind randomisatie plaats tussen groep A en B en
de uitkomsten tussen groepen worden vergeleken.
Crossover RCT: Alle participanten in de steekproef zitten een keer in de interventiegroep en een keer
in de controlegroep.
Voordelen:
Statistisch efficiënt, want je hebt minder participanten nodig.
Controle- en interventiegroep zijn super vergelijkbaar omdat het dezelfde groep is (je
heb dus geen covariaten).
Nadelen:
Je hebt een washout periode. Dit is de periode tussen de interventies, het moment
waarop de participanten switchen van groep. In deze washout periode kan van alles
gebeuren, wat mogelijk invloed kan hebben op de uitkomsten van je onderzoek.
Je kan te maken krijgen met order effect: De effectiviteit van behandelingen zijn
afhankelijk van elkaar, dus de volgorde speelt een rol (Bijv. Behandeling is alleen effectief
als eerst behandeling B wordt uitgevoerd en vervolgens behandeling A).
Je kan ook te maken krijgen met tijdseffect: Dit RCT design duurt langer. Participanten
worden dus gedurende het onderzoek ouder (natuurlijke maturatie) en dit kan invloed
hebben op je onderzoek. Dit speelt vooral een rol bij onderzoek met kinderen.
Je kan te maken krijgen met carryover: Het effect van de ene groep wordt overgenomen
naar de andere groep (Bijv. Behandeling A heeft invloed op behandeling B, die opvolgt na
behandeling A).
Factorieel RCT: Hierbij vind een evaluatie van meerdere factoren tegelijk plaats.
Nadeel: Je kan te maken krijgen met interactie-effecten: Factoren hebben samen effect
i.p.v. een factor op zichzelf Daardoor heb je meer proefpersonen nodig om
effectiviteit te bewijzen.
Randomized controlled trials worden vaak gebruikt om de effectiviteit van een interventie vast te
stellen. Bij een RCT deel je de steekproef op in 2 groepen:
1. Interventiegroep: Groep waarop je de interventie, die je wil testen, toepast.
2. Contrlegroep: Groep waarop je de interventie niet toepast, zodat je de interventiegroep kan
vergelijken met deze groep en daardoor iets kan zeggen over de effectiviteit van de
interventie.
Belangrijke componenten van een randomized controlled trial is dat:
De steekproef random wordt verdeeld over 2 groepen (controle- en interventiegroep).
Het is een gecontroleerd onderzoek, doordat je gebruik maakt van een controlegroep.
Randomisatie bij RCT
Randomisatie speelt een belangrijke rol bij RCT, omdat je hiermee bias verminderd.
Middels randomisatie verminder je allocation bias. Ongelijke groepen bij aanvang van
het onderzoek doordat deelnemers niet aselect (per toeval) worden verdeeld over de
groepen.
Randomisatie kan post-randomisatie bias niet voorkomen. Er ontstaan ongelijken
groepen na de aselecte toewijzing van de participanten aan de groepen. Dit kan komen
doordat mensen uitvallen in groepen of doordat mensen in de controlegroep
bijvoorbeeld op eigen houtje (buiten het onderzoek om) alsnog een behandeling gaan
volgen.
Verschillende typen randomisatie:
Simpel randomisatie: Bewijs van spreken gooi je voor elke participant een muntje op. Degene die
kop gooien gaan in de interventiegroep, degenen die munt gooien gaan in de controlegroep.
Nadeel: Je krijgt ongebalanceerde groepsgroottes. Bijv. als meer mensen kop gooien, is je
interventiegroep groter dan je controlegroep.
Blok randomisatie: Dit is een oplossing voor ongebalanceerde groepsgroottes. Bij deze vorm van
randomisatie voer je randomisatie uit binnen blokken. Je verdeelt je steekproef dus eerst op in
blokken en binnen deze blokken ga je participanten random toewijzen aan de interventie- of
controlegroep (n blokgrootte = n condities).
Nadeel: Je voorspelbaarheid verhoogt, dus je mate van randomisatie neemt af. Omdat bij
de laatste in het blok kan je niet meer random toewijzen.
,Stratificatie: Hierbij wordt rekening gehouden met covariaten, dit zijn variabelen die mogelijk je
onderzoek onbedoeld beïnvloeden. Je bepaald van te voren strata (dit zijn variabelen waarvan je een
vermoeden hebt dat deze invloed kunnen hebben op je onderzoek, bijv. geslacht, opleidingsniveau,
leeftijd, etc.) en verdeeld deze over de verschillende groepen.
Nadelen: Je weet niet altijd vooraf aan je onderzoek welke variabelen mogelijk
onbedoeld invloed zullen hebben op het onderzoek + Deze vorm van randomisatie wordt
erg complex indien je meerdere strata hebt + De voorspelbaarheid verhoogt dus de mate
van randomisatie neemt af.
Minimisatie: Hierbij wordt ook rekening gehouden met achtergrondvariabelen, wordt ook vaak
samen gebruikt met stratificatie. Echter heb je hierbij geen strata vooraf, maar je hebt wel een idee
over welke variabelen mogelijk onbedoeld invloed kunnen hebben op je onderzoek. Je deelt
participanten zo in dat er zoveel mogelijk balans is tussen verschillende groepen.
Nadelen zijn hetzelfde als bij stratificatie.
Controle bij RCT
Controle bij RCT wordt gedaan middels een controlegroep.
Soorten controlegroepen:
Care as usual: Er veranderd niks voor de participanten in de controlegroep (Bijv. Participanten in de
controlegroep blijven dezelfde therapie volgen, terwijl participanten in de controlegroep een nieuwe
therapie krijgen, de therapie waar je onderzoek naar wilt doen).
Geen behandeling: De controlegroep krijgt geen behandeling en de interventiegroep uiteraard wel.
Het verschil tussen care as usual en geen behandeling zijn niet altijd duidelijk en ze lijken dan ook erg
op elkaar.
Placebo-behandeling: Dit wordt voornamelijk toegepast in de medische wereld en is vaak lastig toe
te passen in de gedragswetenschappen (Bijv. Patiënten in de controlegroep krijgen het placebo (een
pil die lijkt op echte pil maar dan zonder de effecten), en patiënten in de interventiegroep krijgen de
echte pil).
Wachtlijst: Participanten in de controlegroep komen op een wachtlijst terwijl de participanten in de
interventiegroep de interventie/behandeling/therapie krijgen.
Dit is niet altijd ethisch, bijv. wanneer acute behandeling nodig is. Daarom is het goed
participanten in de controlegroep alsnog de interventie te geven na afloop van het
onderzoek.
, D.m.v. blinderen wordt de kwaliteit van de controlegroep verbeterd. Participanten weten dan niet of
ze in de controle- of de interventiegroep zitten.
Blinderen verminderd placebo effecten en hawthorne effecten (= het effect waarbij
participanten in de controlegroep verbetering merken puur doordat zij weten dat zij in
de interventiegroep zitten en dus een behandeling krijgen) Minder bias
Blinderen leidt tot minder dropout (uitval van participanten). Dropout wordt bijv.
veroorzaakt door teleurstelling van participanten wanneer zij te horen krijgen dat ze in
de controlegroep zitten en daarom niet meer mee willen doen aan het onderzoek. Als
participanten niet weten in welke groep ze zitten zal dit geen rede vormen voor dropout.
Blinderen is niet altijd mogelijk, zeker niet in de gedragswetenschappen.
Blinderen is niet hetzelfde als allocation concealment. Hierbij weet de onderzoeker ook
niet welke participant in welke groep zit.
Verschillende RCT designs
Concurrent parallel RCT: Dit is de klassieke vorm. Er vind randomisatie plaats tussen groep A en B en
de uitkomsten tussen groepen worden vergeleken.
Crossover RCT: Alle participanten in de steekproef zitten een keer in de interventiegroep en een keer
in de controlegroep.
Voordelen:
Statistisch efficiënt, want je hebt minder participanten nodig.
Controle- en interventiegroep zijn super vergelijkbaar omdat het dezelfde groep is (je
heb dus geen covariaten).
Nadelen:
Je hebt een washout periode. Dit is de periode tussen de interventies, het moment
waarop de participanten switchen van groep. In deze washout periode kan van alles
gebeuren, wat mogelijk invloed kan hebben op de uitkomsten van je onderzoek.
Je kan te maken krijgen met order effect: De effectiviteit van behandelingen zijn
afhankelijk van elkaar, dus de volgorde speelt een rol (Bijv. Behandeling is alleen effectief
als eerst behandeling B wordt uitgevoerd en vervolgens behandeling A).
Je kan ook te maken krijgen met tijdseffect: Dit RCT design duurt langer. Participanten
worden dus gedurende het onderzoek ouder (natuurlijke maturatie) en dit kan invloed
hebben op je onderzoek. Dit speelt vooral een rol bij onderzoek met kinderen.
Je kan te maken krijgen met carryover: Het effect van de ene groep wordt overgenomen
naar de andere groep (Bijv. Behandeling A heeft invloed op behandeling B, die opvolgt na
behandeling A).
Factorieel RCT: Hierbij vind een evaluatie van meerdere factoren tegelijk plaats.
Nadeel: Je kan te maken krijgen met interactie-effecten: Factoren hebben samen effect
i.p.v. een factor op zichzelf Daardoor heb je meer proefpersonen nodig om
effectiviteit te bewijzen.
